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Nature:一新型基因疗法有望治疗杜兴氏肌肉萎缩症

目前,杜兴氏肌肉萎缩症还没有治愈的方法,现有的治疗方法和药物只能减缓病情。杜兴氏肌肉萎缩症患者都是男性,因为这个基因位于X 染色体上,他们在 4 岁左右开始出现症状,通常在二三十岁时死亡。

2024-07-19

Science:一特殊的癌症药物或能治疗早期阶段的阿尔兹海默病

研究结果表明,目前被用来治疗包括黑色素瘤、白血病和乳腺癌等多种癌症的药物IDO1抑制剂也能被重新定向用来治疗早期阶段的神经变性疾病。

2024-09-05

Cell Rep:揭示一特殊蛋白在癌症疗法中的双重角色

本文研究中,研究人员发现,肿瘤细胞中IRF1的表达会抑制宿主机体IFN-I和IRF1依赖性的抗肿瘤免疫力,从而促进癌细胞的免疫逃逸和肿瘤的生长。

2024-07-19

HGT:科学家开发出一有望增强镰状细胞贫血症基因疗法的新型策略

本文研究结果表明,将脐带血祖细胞、GLOBE-AS3载体(慢病毒载体)和环孢素进行结合或许是一种有望治疗镰状细胞贫血症的有前途的手段。

2024-12-08

Cancer Discov:一特殊酶类或有望作为针对人类机体“冷”肿瘤的新型治疗性靶点

本文研究发现意味着,将TAK-243与免疫检查点阻滞疗法配对或许就能让免疫疗法更加有效,同时也能为携带“冷”肿瘤患者的治疗打开一扇大门。

2024-12-23

Science子刊:一称为SR-18292 的小分子有望治疗镰状细胞病

研究表明,将一种小分子与羟基脲结合使用,可以通过不同的机制提高胎儿血红蛋白的生成。这可能为那些对羟基脲单独治疗效果不佳的镰状细胞病患者提供一种重要的新治疗选择。

2024-08-12

JAMA Ophthalmol:新研究表明一新型基因疗法有望治疗莱伯遗传性视神经病变

lenadogene nolparvovec基因疗法在MT-ND4相关LHON患者中提供了持续的双侧视力改善,并证明了长期安全性。

2025-01-29

Science:科学家开发出一能对机体整个大脑进行RNA分析的新型成像方法——TRISCO

本文研究结果表明,TRISCO技术或能作为针对单细胞、全脑、3D成像的一种强大工具,其有望对机体整个大脑进行全面的转录组空间分析。

2024-12-16

Cell子刊:CAR-T细胞疗法又攻克一自身免疫病——肌无力综合征

在最新研究中,一个特发性Lambert-Eaton肌无力综合征(LEMS)病例,其具有高滴度的P/Q型抗突触前VGCC抗体,首次报道到了使用抗CD19 CAR-T细胞治疗后,患者疾病症状得到显著改善。

2024-11-01

Cell子刊:华科刘刚团队揭示两饮食模式对体重和肠道菌群的影响

健康低碳水饮食(HLCD)和限时进食(TRE)在体重管理方面有效,并产生了超过热量限制的深刻肠道微生物组和代谢组改变。

2024-11-06