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Nature Medicine:基因疗法新时代,基因编辑如何改变视网膜疾病治疗格局?

科学家开发了一种全新的双腺相关病毒(AAV)载体系统,将优化后的 ABE 递送至视网膜,成功实现了对 ABCA4 突变的高效修复。

2025-01-11

Nature:科学家发现人类罕见疾病此前未被识别的遗传决定因素

本文研究进一步弥补了科学家们在基因组发现和临床诊断之间的差距,最终有望帮助更多患者寻找到答案并进行量身定制的护理和治疗。

2025-03-11

蛋白质“堵车”,是导致慢性疾病的罪魁祸首!

在慢性疾病状态下,蛋白质迁移率会受到抑制,这严重影响了这些蛋白质执行正常的生理功能。

2024-12-10

Nature:胃癌或能与机体神经系统制造电连接从而促进癌症生长和扩散

本文研究结果建立了癌症和感觉神经元之间的功能性连接,从而确定了这一途径或能作为开发新型癌症疗法的潜在治疗靶点。

2025-02-28

登上Nature头条,我国学者揭示微塑料的新危害——诱发脑血栓,导致神经行为异常

该研究表明,循环系统中的微塑料会被免疫细胞吞噬,导致这些细胞在大脑皮层的毛细血管中发生阻塞,这些血栓形成造成的阻塞会导致小鼠的血流减少和神经功能异常。

2025-01-29

Science子刊:吴青峰团队揭示颅咽管瘤生长的神经机制,并开发治疗药物

该研究基于颅咽管瘤的基因突变特征和下丘脑伸展细胞(tanycyte)的致瘤潜能,成功建立了高度模拟人类颅咽管瘤特征的遗传性肿瘤动物模型。

2024-12-23

Neuron:复旦大学邓娟/王英伟团队解析神经病理性疼痛的偏侧化调控机制

研究团队利用SNI神经病理性疼痛模型,解析了脊髓投射神经元和接收脊髓信息输入的PBN神经元的功能。

2024-12-25

Science:HACE工具精准操控基因突变,助力疾病治疗

论文共同通讯作者Fei Chen解释说,“HACE将CRISPR的精确性与编辑DNA长片段的能力结合在一起,使其成为定向进化的强大工具。”

2024-11-26

Nature子刊:我国科学家发现了14个与神经质相关的基因

在分析数据中,有14个基因与神经质(neuroticism)有关,其中12个基因以前从未被发现过。

2024-12-02