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华南农大刘耀光院士团队开发碱基编辑靶点设计工具——BEtarget

BEtarget 的结果页面提供了一个交互式的可视化图表,图中显示了靶标基因的结构,鼠标点击相应的外显子可展示在该外显子所有的候选靶点。

2022-08-05

FDA暂停Beam公司基于碱基编辑的CAR-T疗法临床试验申请

由健康捐赠者来源的T细胞构建的CAR-T可以避免上述问题,并可能开发出“现货型” CAR-T产品。但这需要对CAR-T细胞进行额外的修饰,以防止移植物抗宿主病(GvHD)以及身体对CAR-T细胞的排斥

2022-08-02

Nat Commun:短暂表达腺嘌呤碱基编辑器有望治疗早年衰老综合征

人类基因组中最常见的突变是C>T突变,它导致了所有由点突变导致的遗传病的一半。

2022-06-14

首次出海,中国自主研发的碱基编辑工具首次获得海外专利授权

正序生物科学创始人团队创建的变形式碱基编辑系统tBE(transformer Base Editor)正式获得美国专利商标局(USPTO)专利授权,成为首个获得海外专利授权的中国自主研发碱基编辑工具。

2022-07-13

Nucleic Acids Research:开发出新型双碱基编辑器

近日,中国科学院广州生物医药与健康研究院赖良学课题组在新型碱基编辑器开发方面取得重要进展,获得了可同时兼具当前多种单碱基编辑器及CRISPR/Cas9基因编辑功能的多功能碱基编辑器

2022-05-17

世界首个碱基编辑疗法完成患者给药,一针注射,永久预防心脏病

如今,基因疗法已经成长为一个每年近百亿美元的大市场,基因治疗开始颠覆癌症、病毒感染、遗传性疾病等领域,成为最受关注的制药领域之一。

2022-07-14

Nucleic Acids Research:实现单窗口碱基编辑

该研究提供了一种简单的策略来实现ABE和CBE的单碱基编辑,克服了限制碱基编辑器在治疗SNP相关疾病或创建疾病相关SNP携带细胞系和动物模型中使用的关键障碍。

2022-06-16

Plant Biotechnology Journal:开发新型水稻编辑器,实现高效C-to-G替换

近年来开发的腺嘌呤和胞嘧啶碱基编辑器(ABE和CBE)在植物上实现了精准的A-to-G和C-to-T的定点替换,稳定高效的特性使其得到了广泛的应用,但目前碱基替换类型有限。

2022-05-23

新型线粒体碱基编辑器成功开发!线粒体基因组编辑的新时代来临

IBS科学传播者William I. Suh称赞道,“我认为这一发现的意义堪比2014年获得诺贝尔奖的蓝色LED的发明。就像蓝色发光二极管(LED)是让我们拥有高能效的白光LED光源的最后一块拼图一样

2022-04-27

Blood:经过四次碱基编辑的CAR-T细胞有望治疗复发或难治性的T-ALL白血病

如果获得批准, 7CAR8有望能成为这些患者的一种有效和拯救生命的疗法。

2022-06-10