Precision公司基因编辑的同种异体CD20 CAR-T疗法获批临床
总部位于美国北卡罗来纳州的Precision BioSciences于2006年成立，拥有杜克大学基因编辑技术的专利授权，于今年3月首次公开募股(IPO)募集约1.454亿美元。9月16日，Precision公司宣布，美国FDA已接受基因编辑的同种异体抗CD20 CAR-T细胞疗法PBCAR20A的临床试验申请。PBCAR20A将是该公司第二款进入临床的现成(off-the-shelf)的CAR-
Sci Rep：新技术有助于提高基因编辑工具的效果
2019年9月21日 讯/生物谷BIOON/ --波士顿大学医学院研究人员最近开发出一种新的基因治疗替代工具，从而能够创造更快，成本更低的方法。基因治疗是一种通过基因编辑来治疗疾病的临床技术。一种方法是使用腺相关病毒（AAV）作为传递基因的工具，但是大量AAV的生产往往是复杂且昂贵的。现在，研究人员首次开发出一种先进的方案，可以生产大量AAV。（图片来源：Www.pixabay.com）研究人员认
不只有A的poly(A)尾：A碱基纯度影响蛋白质翻译效率
poly(A)尾是真核生物mRNA最重要的特征之一，通常被认为由腺苷酸（A）的简单重复组成。近日，中国科学院遗传与发育生物学研究所、植物研究所与美国宾夕法尼亚大学开展合作，利用新型poly(A)尾高通量测序技术，揭示了拟南芥poly(A)尾介导的全新转录后调控机制——在poly(A)尾中散在分布的鸟苷酸（G）可通过抑制与poly(A)结合蛋白（PAB）的相互作用降低mRNA的翻译效率。该研究发表在
Nat Biotechnol：新型纳米胶囊高效输送Cas9核糖核酸蛋白复合物用于体内基因组编辑
2019年9月24日讯 /生物谷BIOON /--编辑遗传密码的新工具为遗传性疾病、某些癌症甚至顽固病毒感染的新疗法带来了希望。但是，将基因疗法传递到身体特定组织的典型方法可能是复杂的，并可能导致令人不安的副作用。威斯康辛大学麦迪逊分校的研究人员通过将基因编辑有效载荷装入可定制的微型合成纳米胶囊中解决了其中的许多问题。近日他们在《Nature Nanotechnology》杂志上描述了这种新型的递
Science争论：用CRISPR对胚胎进行基因编辑有到底是有利还是有害?
2019年9月8日讯 /生物谷BIOON /——自2018年11月"露露"(Lulu)和"娜娜"(Nana)这对基因编辑过的婴儿成为国际新闻以来，科学辩论和媒体猜测围绕着修改他们的CCR5基因的潜在影响展开。最近的一项研究促使《麻省理工学院技术评论》(MIT Technology Review)指出，这对双胞胎增强了记忆力和学习能力，导致全球范围内的模仿故事减少了限制。今年6月，根据发表在《自然医
Science：随着CRISPR技术的革命，中国成为基因组编辑领域的世界领导者了么？
2019年9月4日讯 /生物谷BIOON /——对很多人来说，CRISPR+中国等同于生物物理学家贺建奎(He Jiankui)。贺建奎去年臭名昭着地利用基因组编辑改变了将成为双胞胎女孩的两个人类胚胎的DNA。在他宣布这一消息之前，他在中国的CRISPR社区中还鲜为人知。中国的CRISPR社区发展迅速，现在在使用这一强大工具方面正在挑战美国，而且在某些方面已经超过了美国。CRISPR在中国更有代表
单碱基基因编辑研究进展速览
本文中，小编整理了近年来科学家们在单碱基基因编辑研究领域取得的新进展，分享给大家！图片来源：theconversation.com【1】Nat Commun：科学家首次在猪身上实现多位点单碱基编辑doi：10.1038/s41467-019-10421-8近日，中国科学院广州生物医药与健康研究院赖良学课题组利用单碱基编辑器首次在猪上实现多位点单碱基编辑。据悉，该成果的应用将加速生物医药相关的大动物
Biomaterials：开发出一种无载体的多重基因编辑系统，可用于抗癌免疫疗法
2019年8月28日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，韩国科学技术研究院（KIST）的Mihue Jang博士及其团队和韩国世宗大学的Seokmann Hong教授及其团队开发出一种新的基因编辑系统，而且这种系统可同时抑制淋巴瘤细胞表面上表达的干扰免疫系统的蛋白和激活细胞毒性T淋巴细胞，因而可以用于抗癌免疫治疗中。相关研究结果近期发表在Biomaterials期刊上，论文标题为“A c
Nat Biotechnol：开发出靶向能力和编辑效率得到改善的碱基编辑器
2019年7月28日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国布罗德研究所、哈佛大学和波士顿儿童医院的研究人员利用一种称为“噬菌体辅助的碱基编辑器连续进化（phage assisted continuous evolution of base editors, BE-PACE）”的系统开发出一种改进碱基编辑器的编辑效率的新方法。相关研究结果于2019年7月22日在线在Nature Bi
科学家们对人类基因进行编辑的正确方法是什么？以下这5条必读！
2019年8月23日 讯 /生物谷BIOON/ --自从科学家们首次利用CRISPR技术对基因进行精准编辑以来，他们一直在努力在研究何时以及如何在伦理上做到这一点，那么使用CRISPR对人类机体基因进行编辑到底合理吗？如果对人类生殖细胞进行编辑会将编辑后的遗传信息传递给子代吗？图片来源：en.wikipedia.org8月13日，人类生殖系基因组编辑临床应用国际委员会(International