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Nucleic Acids Research:实现单窗口碱基编辑

该研究提供了一种简单的策略来实现ABE和CBE的单碱基编辑,克服了限制碱基编辑器在治疗SNP相关疾病或创建疾病相关SNP携带细胞系和动物模型中使用的关键障碍。

2022-06-16

Nature:抑制A→I RNA编辑的遗传变异与自身免疫性疾病的风险增加相关

在一项新的研究中,研究人员发现有证据表明,抑制A→I RNA编辑(A-to-I RNA editing)的遗传变异可能与自身免疫性疾病的风险增加有关。

2022-08-23

CRISPR/Cas9基因编辑可能导致细胞毒性和基因组不稳定性

CRISPR/Cas9,俗称“基因剪刀”,是一种精确的基因编辑技术。它允许将所需的DNA序列引入到基因组的(几乎)任何位置,从而修改或灭活一个基因。

2022-08-26

Nat Biotechnol:利用改进的CRISPR-Cas9基因编辑系统将较长的DNA序列高效引入细胞基因组中的精确位点

CRISPR-Cas9基因编辑系统的一种新变体使得它更容易为治疗应用而对大量细胞进行基因改造。

2022-08-30

Genome Biology:系统解析RBP-RNA编辑的结合偏好性与功能关联

RNA编辑与RNA结合蛋白(RBP)在转录后的一系列复杂过程中扮演关键角色,执行对RNA剪接、降解加工及分子功能的复杂调控。

2022-08-12

上科大高冠军团队开发简单高效的大片段基因敲入编辑器——TEd

该首次通过引入启动子改造HR-donor开发出了转录偶联新型基因编辑器TEd。通过一系列优化,TEd初步解决了传统CRISPR-Cas9介导的同源重组在大片段knockin效率低的问题。

2022-08-16

Nat Commun:短暂表达腺嘌呤碱基编辑器有望治疗早年衰老综合征

人类基因组中最常见的突变是C>T突变,它导致了所有由点突变导致的遗传病的一半。

2022-06-14

研究显示:基因编辑技术有望防治心脏病

据美国《麻省理工学院技术评论》网站日前报道,一名家族性高胆固醇血症患者在新西兰接受了基因编辑临床试验,以期降低血胆固醇水平,从而防治心脏病。这项临床试验是利用基因编辑技术防治心脏病的一次新探索。

2022-07-22

Nature Medicine:邦耀生物基因编辑治疗地中海贫血症患儿脱离输血依赖已超过2年

该研究提供了可以实现CRISPR/Cas9编辑的自体HSPC的移植和长期植入的原理证明,并且证实了胎儿血红蛋白水平的持续升高足以改善输血依赖性β-地中海贫血

2022-08-04

Science:基因编辑大牛张锋教授新成果!在微生物中首次发现新的防御系统:微生物STAND ATPase直接识别病毒蛋白,并杀死受感染的微生物细胞

细菌使用多种防御策略来抵御病毒感染,其中的一些策略已经导致了突破性的技术,如基于CRISPR的基因编辑。科学家们预测,在微生物世界中还有许多抗病毒武器有待发现。

2022-08-15