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基因编辑技术治疗镰状细胞病临床结果:症状改善

作者发现,Cas9对镰状细胞病患者的自体造血干细胞的HBG1和HBG2启动子负调控区的破坏,可诱导红细胞胎儿血红蛋白,并部分纠正镰状细胞病。

2023-09-11

中国农业科学院作科所成功研发高效双碱基编辑器并在水稻中实现基因定向进化

近日,中国农业科学院作物科学研究所作物精准育种技术创新团队成功开发了一种高效、编辑范围更广的胞嘧啶和腺嘌呤双碱基编辑融合系统,利用该系统对水稻内源的OsEPSPS基因编码区进行近饱和突变,获得了高抗草

2023-07-14

项鹏/邓春华团队开发先导编辑+干细胞疗法,有望治疗男性不育

基于先导编辑的体外SLC编辑是一种有前景的遗传性原发性性腺功能减退症(HPH)治疗策略,并有望用于治疗多种生殖系统的遗传性疾病。

2023-09-19

CRISPR基因编辑治疗8天后死亡,NEJM发布尸检结果,揭开患者死亡原因——AAV引起的先天免疫反应

CRISPR基因编辑技术诞生至今仅10年时间,基因治疗也才20多年,CRISPR基因编辑和基因治疗在临床试验期间的任何死亡,都是对这些领域思考的契机。

2023-10-05

NEJM:新研究表明经过碱基编辑的供者CAR-T细胞有望治疗T细胞白血病

作为英国伦敦大学学院(UCL)和大奥蒙德街儿童医院(GOSH)之间“从实验室到临床”合作的一部分,三名患有复发T细胞白血病的年轻患者如今接受了经过碱基编辑的CAR-T细胞的治疗

2023-06-19

迄今跨物种移植器官存活最久案例诞生,基因编辑猪肾移植猴存活超两年

另一方面,由于排斥机制的差异,目前临床常用的免疫抑制方案也需要优化。研究者提出,靶向CD40-CD40L途径的药物已经成为异种移植研究的标准治疗方案,但是这些药物还未能获得FDA批准。

2023-10-15

我国科学家基于人工智能的蛋白结构聚类分析,发现一系列新的碱基编辑

在一项新的研究中,中国科学院遗传与发育生物学研究所的高彩霞(Gao Caixia)课题组率先使用人工智能(AI)辅助的方法,通过结构预测和分类发现具有独特功能的新型脱氨酶蛋白。这种方法为发现和构建理想

2023-06-30

Cell:开发出一种类似乐高积木的基因编辑工具---ModPoKI,有望改善CAR-T细胞疗法

近年来,科学家们利用基因修饰技术将免疫细胞重编程为可以攻击癌症的疗法。但这类免疫疗法并非对所有患者或所有癌症类型都有效,而且筛选每一种可能改善这些经过重编程的免疫细胞的基因变化组合是一项艰巨而缓慢的任

2023-09-21

Nature:表位编辑使得针对急性髓性白血病的靶向免疫治疗成为可能

当前,针AML的免疫疗法靶向造血干细胞/祖细胞(hematopoietic stem/progenitor cell, HSPC)或者由HSPC分化而来的髓系细胞表达的基因,这会导致难以忍受的脱靶毒性

2023-09-11