全球首个:辉大基因治疗先天性耳聋的RNA碱基编辑疗法,获美国FDA孤儿药及儿科罕见病药物双认证
该研究支持辉大的迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器疗法有潜力为因OTOF基因中Q829X突变而患有严重听力损失的儿童恢复听力。
2024-04-18
中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法!正序生物CS-101注射液药物国内IND获批
CS-101注射液是正序生物利用自主知识产权的变形式碱基编辑器(transformer Base Editor,tBE)开发的针对β-地中海贫血症的创新型精准基因编辑疗法。
2024-04-04
研究证实“笑的训练”对干眼的治疗效果
本研究揭示了“笑的训练”与人工泪液(0.1%玻璃酸钠)疗效相当,且在眼部体征改善上优于人工泪液(0.1%玻璃酸钠),这一研究结果为干眼的治疗提供了崭新的策略。
2024-10-13
Nature子刊:优化碱基编辑,治疗脊髓性肌萎缩症
所有这些实验结果表明,碱基编辑介导的对SMN2基因的外显子7的C6T的精准编辑,能够显著增加功能性SMN蛋白水平,从而为治疗SMA提供了一种新的治疗策略。
2023-12-11
研究揭示近海养殖贝类对微塑料的垂直输运机制
该团队以长牡蛎为研究对象,利用自制沉积物捕集器原位收集了长牡蛎产生的生物沉积物(空壳牡蛎设为对照)。结果发现,生物沉降组中MPs丰度高于对照组,表明长牡蛎具有极强的生物沉降能力。
2024-07-16
研究轮胎微粒老化过程对微藻毒性的影响机制
研究通过对轮胎磨损微粒(TWPs)的颗粒和渗滤液进行表征并探究其对微藻生理和代谢的影响,证明了老化后TWPs的颗粒物和渗滤液的毒性均会增加。
2024-07-06