利用碱基编辑让致病性血红蛋白无害化，有望治疗镰状细胞病
2021年6月4日讯/生物谷BIOON/---人体内的血红蛋白是红细胞中运输氧气的特殊蛋白质，由珠蛋白和血红素组成。珠蛋白含有4个亚基（α2β2），每个亚基连接1个称为血红素的辅基分子。血红蛋白基因（HBB）的点突变导致异常血红蛋白的产生。已发现数百种异常血红蛋白，其中只有一小部分引起疾病发生，最常见也最了解的疾病是镰状细胞病（SCD）。SCD是一种常见的致
Circulation Research：免疫细胞与心脏损伤与修复的免疫治疗
近日，宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的研究人员在Circulation Research杂志上发表了题为"Immune Cells and Immunotherapy for Cardiac Injury and Repair"的文章。心脏损伤仍然是全世界发病率和死亡率的主要原因。尽管取得了重大进展，但对于为什么急性损伤后心脏不能完全恢复功能，以及为什么进行性
一种新的免疫疗法有望促进卒中后神经功能的修复
缺血性卒中后神经功能的损伤极大地影响着患者的生存和生活质量，在既往的研究中，研究人员一直积极地研究新的药物来减少神经元的损伤从而减轻神经功能的缺损症状。调节性T细胞（Treg）是构成CD4+ T细胞的一个亚群，具有减少过度免疫反应和保持免疫稳态的作用，研究发现在缺血性卒中急性期（前48小时）和亚急性期（卒中后3-6天），内源性Treg
科学家开发出变形式碱基编辑新系统
Nature Cell Biology在线发表了中国科学院上海营养与健康研究所研究员杨力课题组与合作者在碱基编辑研究领域发布的最新进展——Eliminating base-editor-induced genome-wide and transcriptome-wide off-target mutations。碱基编辑器（base
Nature：在体内对PCSK9基因进行碱基编辑可将猴子体内的坏胆固醇降低约60%
2021年5月23日讯/生物谷BIOON/---基因编辑技术，包括CRISPR-Cas核酸酶和CRISPR碱基编辑器，有可能永久性地修改患者体内的致病基因。在非人灵长类动物的靶器官中展示持久性的编辑是在临床试验中对患者进行体内基因编辑之前的关键一步。在一项新的研究中，来自美国Verve治疗公司和宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的研究人员开发出一种CRISPR基因
Nature communication：干扰素在胃肠道损伤修复中的关键作用
2021年5月25日讯/生物谷/BIOON/---美国新泽西州立大学在Nature communication杂志上发表了题为"Critical role of interferons in gastrointestinal injury repair"的文章。溃疡性结肠炎的病因目前知之甚少，可能涉及黏膜免疫系统和肠道共生细菌之间复杂的相互作用，细胞因子是重
Imfinzi(英飞凡)展现空前生存益处：治疗不可切除性III期肺癌，5年存活率43%!
在中国，Imfinzi于2019年12月获批，标志着不可切除III期非小细胞肺癌迎来了免疫治疗新时代。
Nat Biotechnol：在体内利用腺嘌呤碱基编辑器让PCSK9发生单点突变，大幅和持续地降低坏胆固醇水平
2021年5月23日讯/生物谷BIOON/---碱基编辑是一种新型的基因编辑方法，它可以精确地改变DNA序列中的单个核苷酸。在一项新的研究中，来自瑞士、加拿大、美国和荷兰的研究人员利用碱基编辑在一个特定的基因中产生这样的一个点突变，成功地持续降低了小鼠和猕猴血液中较高的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平。这为治愈遗传性代谢性肝病患者提供了可能。相关研究结果
Nat Commun：科学家识别出一种有望修复人类受损心脏的新方法
2021年5月26日 讯 /生物谷BIOON/ --心力衰竭（heart failure）是工业化世界人群发病和死亡的主要原因之一，其主要特点是心脏收缩力受损即心脏输出量降低；在细胞水平下，有多个因素与心力衰竭的发生直接相关；包括钙处理的缺陷、神经激素的失衡和肌原纤维节的功能衰退等，肌原纤维节是心肌收缩的基本分子单元。肌丝（myofilament）作用力产生
ASCO 2021：度伐利尤单抗在III期不可切除肺癌患者中显示出前所未有的生存获益，43%的患者生存达到五年
已报告阳性结果的PACIFIC III期临床试验更新的随访结果显示，阿斯利康的英飞凡（化学名：度伐利尤单抗Durvalumab，商品名：英飞凡Imfinzi）在接受了同步放化疗（CRT）后未出现疾病进展的III期不可切除的非小细胞肺癌（NSCLC）患者中，在五年时显示出了持续且具有临床意义的总生存期（OS）和无疾病进展生存期（PFS）获益。