Nat Commun：科学家开发出特殊的“分子胶水”，或能保护机体β细胞免于糖尿病相关损伤
本文研究不仅为开发用于治疗2型糖尿病的一类独特的化合物提供了研究基础，而且还展示了一种可替代的分子胶水新方法，其或能针对难以靶向作用的转录因子实现小分子控制。
2025-03-06
Lancet：一种新的基因疗法有望治疗AIPL1相关视网膜营养不良
治疗前，所有儿童的视力仅限于光感知。在最后的随访中，接受治疗的眼睛的平均视力从基线的2.7 logMAR提高到0.9 logMAR（范围0.8-1.0）。
2025-03-02
研究揭示阿尔茨海默病演化过程中记忆相关的神经退化与补偿机制
研究结果不仅揭示了短时记忆脑网络在AD早期的神经适应性变化，还为早期干预提供了潜在的靶点，例如通过非侵入性刺激技术（如经颅磁刺激）增强前额叶功能，从而延缓认知衰退。
2025-04-30
Nature：鞘脂合成，KRAS驱动型癌症免疫逃逸的关键推手
这项工作揭示了鞘糖脂在KRAS驱动的癌细胞免疫逃逸过程中扮演着至关重要的内源性制约角色。鞘糖脂通过调控IFNGR1的表达促进了癌细胞的免疫逃逸能力。
2024-09-22
Adv Sci：利用大脑类器官揭示线粒体POLG基因突变如何影响脑细胞
大脑类器官为我们提供了一个独特的机会，可以在细胞水平上了解疾病机制并测试潜在的治疗方法。这是朝着开发治疗严重癫痫等疾病的新疗法迈出的重要一步。
2024-12-25
研究发现与大脑认知功能相关的人脑特异细胞群
研究发现11个人类特有的兴奋性神经元亚群和9个非神经元细胞亚群。这些人类特有的细胞簇与大脑中的调控区域和增强子相关，且与多种神经系统疾病有关。
2024-09-19
Cell重磅：新型类病毒颗粒VLP递送系统，高效递送各种基因编辑工具，用于遗传疾病和癌症治疗
该研究开发了一种高效且多功能的新型类病毒颗粒递送载体——ENVLPE，其能够将所有主要的 RNA 引导的基因编辑工具以 RNP 形式递送到多种细胞类型中。
2025-04-13
Science：科学家利用冷冻电镜技术揭示DNA复制过程隐藏的机制，并阐明新型癌症疗法靶点
这些研究发现不仅为癌症治疗提供了新的靶点，也为理解基因组稳定性和细胞分裂的基本机制提供了新的视角。
2025-03-14