最新临床数据显示,AAV基因疗法可显著减缓亨廷顿症,uniQure股价大涨
uniQure公司的首席医疗官 Walid A bi-Saab 博士表示,这是针对亨廷顿症的首次临床试验,显示出潜在的长期临床益处和神经退行性关键标志物减少的证据。
AAV基因治疗先驱James Wilson教授全职创业,成立两家公司,开发罕见病基因疗法
GEMMA公司从詹姆斯·威尔逊教授此前创立的Passage Bio公司获得了3款处于临床阶段的基因治疗候选药物的全球独家开发和商业化的权利。
RSC Adv:灵芝酸A能降低癌细胞对葡萄糖的摄取,帮助机体抵御癌症
本文研究揭示了灵芝酸A的新功能,并强调了其能通过靶向作用葡萄糖的代谢来用作新型癌症疗法。这一发现不仅为理解灵芝酸A的抗癌机制提供了新的视角,也为开发新的抗癌药物开辟了新的途径。
降低10种肥胖相关癌症风险!GLP-1RAs再添额外临床益处
该项研究对160多万位既往未诊断出这13种OACs的T2D患者进行了分析,这些患者2005年3月至2018年11月期间曾接受胰岛素、GLP-1RA或者二甲双胍治疗。
Nat Med:临床研究表明CAR-T细胞疗法有望治疗侵袭性滤泡性淋巴瘤
在这项临床研究中,来自北美、欧洲和日本 31 个医疗中心的 130 名复发的滤泡性淋巴瘤患者在两年的时间里接受了一种 CAR-T 细胞疗法,即lisocabtagene maraleucel 。
为什么衰老是癌症的最大风险因素?最新Science研究揭示关键机制,阿那白滞素或成预防新希望
阿那白滞素(anakinra)是一种常用于治疗类风湿性关节炎等炎症性疾病的药物。研究发现,阿那白滞素可以重新用于阻断早期肺癌病灶与骨髓之间的有害信号,从而减轻免疫衰老对癌症的有害影响。
Commun Chem:新研究揭示突变的p53 蛋白促进p63和p73转化为癌症促进因子机制
正常的p53可以形成功能性生物分子凝聚物,而这些突变体则大大加快了向固态、淀粉样状态的转变。这种转变通过一种类似朊病毒(prion)的机制进行,将 p63 和 p73凝聚物转化为淀粉样聚集物。
Front Med:对DNA损伤修复基因进行表观遗传学沉默或能揭示一种胰腺癌疗法的潜在标志物
研究结果表明,AZD0156的表观遗传化沉默或能作为预测胰腺癌治疗中患者对ATM抑制剂产生反应的特殊生物标志物。
Nature:更有效地使用CDK4/6抑制剂疗法或能让转移性乳腺癌的治疗成本大大降低
研究人员发起SONIA试验旨在找出添加CDK4/6抑制剂的两个时刻中哪一个是最好的,该试验中的所有患者都被随机分配到两组中的一组。
张锋最新论文:开发最小化免疫原性的CRISPR核酸酶,为更安全的基因编辑疗法奠定基础
该研究对用于 CRISPR 基因编辑治疗的 Cas 核酸酶 SaCas9 和 AsCas12a 进行了理性工程化改造,设计出了具有最小化免疫原性的 SaCas9 和 AsCas12a 突变体。