FDA批准甲状旁腺功能减退激素替代疗法上市
TransCon PTH是一种长效甲状旁腺激素（PTH）前药，旨在将HP患者的PTH恢复至生理水平，以解决HP导致的血钙含量降低、血液磷酸盐水平升高等问题。
2024-08-13
葡萄中的齐墩果酸或能增加化疗治疗癌症的疗效？！IJMS：齐墩果酸联合喜树碱用于癌症化疗，不仅能降低所需药物的剂量，还能显著提高疗效
本文研究结果强调了齐墩果酸在机体靶向作用DNA损伤反应中的新作用，从而就会导致Hela癌细胞系中更具诱变性的DNA修复通路出现和敏感性的增加。
2025-01-09
Nature：肠道菌群成致癌暴露物帮凶，促进癌症发生发展
该研究揭示了肠道菌群如何通过环境致癌物的代谢转化促进化学诱导的肿瘤发展，并加速远端器官组织的癌症进展，提示肠道菌群代谢可能是化学致癌的一个重要因素。
2024-09-01
减毒病毒疗法助力癌症治疗！JCI：一种减毒病毒能够有效清除小鼠体内的肿瘤，并使幸存小鼠对后续肿瘤发展具备更强抵抗力
本文研究结果揭示了特殊LCMV载体的强大抗肿瘤效应，并揭示了其抗肿瘤疗效背后的多种分子机制，为癌症治疗提供了新思路。
2024-06-20
CAR-T细胞疗法研究进展（第45期）
Sci Immunol：发现一种新的免疫检查点！临床前研究表明基因CD5敲除可极大提高CAR-T细胞对包括实体瘤在内的一系列癌症的疗效、Lancet：1期临床试验表明靶向CD22的CAR-T细胞有望改
2024-07-29
Nature Medicine：基因疗法新时代，基因编辑如何改变视网膜疾病治疗格局？
科学家开发了一种全新的双腺相关病毒（AAV）载体系统，将优化后的 ABE 递送至视网膜，成功实现了对 ABCA4 突变的高效修复。
2025-01-11
世界首家circRNA疗法公司Orna，收购了一家LNP公司，推进体内CAR疗法及体内基因编辑疗法开发
环形 RNA（circRNA）已成为一种非常有吸引力的线性 mRNA 的替代品，国内外已有多家创业公司在推动基于 circRNA 的 RNA 疗法。
2024-05-27
研究人员开发出脑钙化症反义核苷酸疗法
该研究在数百个脑钙化患者中鉴定了六个原发性基底节钙化家系携带SLC20A2基因的内含子突变，并发现了SLC20A2基因内含子区域存在一些隐蔽外显子序列，且其中包含提前终止密码子。
2024-08-19
NEJM：300万美元的慢病毒基因疗法，导致多名患者出现血癌
这两项研究描述了接受eli-cel疗法的脑型肾上腺脑白质营养不良（CALD）患者的长期结局，同时强调了该基因疗法可能引起患者发生血液系统恶性肿瘤。
2024-10-14