AAV基因疗法,成功阻止了这个小男孩的超级罕见遗传病进展
在这项仅有1名患者参与的临床试验中,Jim Dowling 医生领导的研究团队使用了基于腺相关病毒9型(AAV9)的基因疗法,通过脊髓注射,将正确的AP4M1基因转入体内并进入神经细胞中。
Cell | Cheng-Zhong Zhang/鲍春旸等揭示X染色体突变和癌症的性别差异之间的联系
该研究首次阐明一个可以解释癌症性别偏差的基因组变异,首次证明一个体细胞变异可以逆转X染色体失活(这一过程在女性胚胎发育期间启动后一直稳定保持)。
Science子刊:通过将CAR和TCR的优势相结合,Co-STAR T 细胞有望高效地治疗癌症
在小鼠癌症模型中进行测试时,Co-STAR 能诱导 T 细胞强劲、持久地增殖,从而使小鼠体内生长的人类癌细胞得到深度缓解和治愈。
Nature子刊:周荣斌/江维团队发现新型代谢免疫检查点——GPR34,带来癌症免疫治疗新策略
该研究发现,肿瘤来源的脂质代谢物LysoPS可通过其受体GPR34抑制ILC1的抗肿瘤活性,而拮抗GPR34可增强ILC1的抗肿瘤活性并抑制肿瘤生长。
Cancer Cell:科学家识别出癌细胞中特殊的代谢机制 或能提供改善癌症免疫疗法疗效的新靶点
本文研究中,研究人员识别出了肿瘤和肿瘤相关巨噬细胞之间通过SLC13A3-衣康酸-NRF2- SLC7A11轴所发生的相互作用,这或许能作为肿瘤微环境中此前未知的免疫铁死亡耐受机制。
Nat Cell Biol | 郑撼球/岳斌合作揭示淋巴毒素-β协助癌症骨转移的定植和溶骨性生长
在本项研究中,研究人员通过对骨转移早期定植肿瘤细胞的单细胞RNA-Seq分析及体内筛选,鉴定了淋巴毒素-β(Lymphotoxin-β,LTβ)在促进乳腺癌骨转移定植和进展的关键作用。
Cell | 隐翅虫“生化武器”进化的基因组学与细胞基础
研究人员通过基因组组装、比较基因组学、进化树构建、细胞特异性转录组学等方法对隐翅虫的防御性腺体的分泌特征以及进化特征进行了刻画,并对隐翅虫与蚁类共生体这一高复杂性的分泌特征进行检测。
维迪西妥单抗乳腺癌研究发表于肿瘤学顶刊《癌症研究》(Cancer Communications)
研究包括I期和Ib期两项汇总分析(C001、C003),C001纳入了24例HER2过表达晚期乳腺癌患者,C003纳入了46例HER2过表达和66例HER2低表达晚期乳腺癌患者。
Science:不必基因编辑,也无需天价,诺华开发分子胶降解剂,治疗镰状细胞病
本研究开发了两种小分子药物——dWIZ1和dWIZ2,可以将转录因子WIZ招募到CRBN形成三元复合物,促进WIZ的降解,进而上调胎儿血红蛋白(HbF)的表达水平,用于治疗镰状细胞病(SCD)。