Cell子刊：闫靖等人开发有希望的渐冻症治疗药物，可阻止运动神经元的损失并减轻疾病进展
研究证实了eNMDAR毒性是渐冻症发病机制的关键因素，而TwinF界面抑制剂可能为渐冻症患者提供一种有效的治疗选择。
2024-02-11
Nat Neurosci：绘制出首张全面RNA异构体图谱，揭示神经多样性与疾病奥秘
这项研究通过绘制发育阶段、解剖区域与物种间全长度异构体调控的单细胞精细图谱，深度揭示了异构体变异在多维度上的广泛存在与深远影响。
2024-04-29
肥厚型心肌病突破性进展，首个精准靶向核心病理生理机制的药物在我国获批
玛伐凯泰作为现阶段全球首个且目前唯一一个获批上市的心肌肌球蛋白抑制剂，它直接针对HCM的核心病理生理机制，有效减少了β-肌球蛋白与肌动蛋白之间横桥的形成，减轻了心肌的过度收缩。
2024-05-07
Genome Biol：新型筛选工具或能揭示人类癌症、自身免疫性疾病和神经变性等疾病的发病机制
这项新技术旨在揭示不同细胞类型的多功能性，包括难以培养的原代细胞，比如T细胞和干细胞衍生的神经元，以及诸如碱基编辑和初代编辑等多种编辑方法。
2024-03-07
柳叶刀分析10万中国人，文化程度较低，死亡风险或增加93%，呼吸系统疾病死亡高3倍
研究显示，获得更高教育水平的人，往往衰老的更慢，寿命更长，表明提高教育程度的干预措施，可能会减缓生物学衰老的速度并延长寿命。
2024-05-18
Nature：金皞/李梦彤等发现控制身体炎症反应的大脑回路，为自身免疫疾病等药物开发打开新思路
这项研究为大脑如何监测和调节身体生理打开了一扇新窗口。发现控制这种新的大脑回路的方法，可能会为常见的自身免疫性疾病以及神经退行性疾病、长期新冠、移植器官的免疫排斥等疾病带来新疗法。
2024-05-09
Ipsen与Skyhawk合作开发RNA靶向的小分子，治疗罕见神经系统疾病
目前，Skyhawk全资拥有的研发管线包括神经退行性疾病、肿瘤学、神经肌肉、纤维化和其他疾病类型，大多是针对以前被认为对于传统蛋白质靶点来说的“不可成药靶点”。
2024-04-26
研究揭示内源性逆转录病毒调控人类胎盘发育与疾病的新机制
本研究丰富了HERVH 调控早期胚胎发育的多重角色，揭示了内源性逆转录病毒促进胎盘滋养层谱系发育的新机制，并为研究胎盘发育性疾病提供了新的视角和思路。
2024-04-21
血管紧张素受体相关蛋白促进乳腺癌恶性表型及机制领域取得新进展
此项研究揭示了血管紧张素受体相关蛋白（ATRAP）是乳腺癌预后不良的标记，与USP14相互作用参与调控PBX3的去泛素化促进乳腺癌肿瘤恶性表型，有望成为乳腺癌治疗的重要靶点。
2024-04-08