罗氏与Ascidian达成RNA外显子编辑疗法合作协议，开发神经系统疾病药物
Ascidian的RNA外显子编辑平台旨在提高RNA医学的治疗可能性，并治疗当今基因编辑技术无法解决的疾病。该公司设计和开发的RNA外显子编辑疗法，以千碱基规模编辑RNA外显子。
2024-06-20
Cell Rep：科学家设计出一种研究巨噬细胞的新方法 或有望帮助开发多种疾病的新型疗法
来自萨里大学等机构的科学家们通过研究识别出了一种名为集落刺激因子1受体的特殊蛋白，其或能作为血液中单核细胞和树突状细胞及组织中巨噬细胞的可靠标志物。
2024-07-04
PNAS：炎性蛋白研究或有望帮助科学家们开发治疗肺动脉高压疾病的新型疗法
本文研究结果表明，将IL-6抑制剂与当前拥有治疗肺动脉高压的药物相结合或能减轻患者的疾病症状并改善患者的生活质量。
2024-05-18
基因疗法新进展——基因“缝合术”！Science：利用核酶将较小的mRNA拼接在一起，有望治疗由较大的基因突变引起的遗传疾病
StitchR技术不仅可以与多种不同类型的载体结合使用，还可以高效地与任何mRNA序列结合，这为它在多种疾病和应用中的广泛使用打开了大门。
2024-11-30
Nat Genet：染色体混乱或会促进白血病对疗法的耐受 有望帮助开发新型靶向性疗法
通过解析CK-AML的动态基因组特征、表型和功能复杂性，本文研究发现或能为揭示白血病干细胞的特征并对其进行靶向作用提供了临床相关的途径。
2024-12-20
柳叶刀：心理疗法有望改善渐冻症等运动神经元疾病患者的生活质量
运动神经元疾病（MND）是一种进行性、致命性的神经退行性疾病，目前尚无治愈方法，甚至没有能够显著延长患者生存期的疗法。
2024-05-13
JCI：延迟抗体疗法或能改善mRNA疫苗的疗效
本文研究结果表明，共刺激作用的延迟强化或能发挥一定的免疫学效益，并能为开发治疗人类感染性疾病和癌症的更有效的mRNA疫苗提供新的研究见解和基础。
2024-11-12
首个RNA编辑疗法公布临床数据
2024-10-18
乳腺癌疗法的双刃剑！JNCI：不止是化疗，常见的乳腺癌疗法都会加速机体的衰老
来自加利福尼亚大学等机构的科学家们通过研究发现，包括化疗、放疗和外科手术在内的常见乳腺癌疗法或都会加速乳腺癌幸存者机体的生物衰老过程。
2024-10-15
世界首家circRNA疗法公司Orna，收购了一家LNP公司，推进体内CAR疗法及体内基因编辑疗法开发
环形 RNA（circRNA）已成为一种非常有吸引力的线性 mRNA 的替代品，国内外已有多家创业公司在推动基于 circRNA 的 RNA 疗法。
2024-05-27