辉瑞撤回已上市的镰状细胞病治疗药物，曾斥资54亿美元收购
Oxbryta是一款每天一次的口服药物，通过增加血红蛋白对氧气的亲和力，抑制导致溶血和溶血性贫血的镰状血红蛋白聚合以及由此产生的红细胞镰状化和红细胞破坏过程，从而发挥治疗作用。
2024-10-01
治疗Leber遗传性视神经病变的新技术开发成功
研究表明，间充质干细胞可以将功能性线粒体转移到神经祖细胞中，从而恢复其功能。这揭示了LHON的潜在治疗策略，并为未来研究提出了新方向。
2024-08-11
FDA批准首款IDH1/2抑制剂上市，治疗胶质瘤
该研究纳入了331例有残留病变或复发的2级少突胶质细胞瘤或星形细胞瘤，旨在评估vorasidenib单药治疗残留或复发性IDH突变低级别胶质瘤患者的疗效和安全性。
2024-08-10
科研人员发展出治疗Leber遗传性视神经病变的新技术
该研究将LHON患者的尿细胞重编程为诱导多能干细胞，并进一步分化为神经祖细胞。研究通过与间充质干细胞共培养发现，线粒体功能显著改善，正常线粒体DNA的比例增加。
2024-08-19
Cell：大连医科大学马晓驰团队等揭示肠道真菌及其与常见疾病的相关性
在这项研究中，研究团队提出了一个可培养肠道真菌（CGF）目录，该目录包括从健康志愿者粪便中获得的760个真菌基因组，该目录涵盖了48个科和206个物种。
2024-06-01
Cancer Discov：一种特殊酶类或有望作为针对人类机体“冷”肿瘤的新型治疗性靶点
本文研究发现意味着，将TAK-243与免疫检查点阻滞疗法配对或许就能让免疫疗法更加有效，同时也能为携带“冷”肿瘤患者的治疗打开一扇大门。
2024-12-23
Lancet：3期临床试验表明米利珠单抗可安全有效地治疗克罗恩病
这项临床试验的结果表明，米利珠单抗能够在52周内维持临床缓解并减轻炎症，这对改善克罗恩病患者的生活质量具有重要意义。
2024-12-13
PARP1降解新突破：180055精准打击肿瘤细胞且无DNA捕获效应，开启癌症治疗新曙光
本研究合成的PROTAC 180055可有效且选择性地降解PARP1、抑制其活性，无DNA捕获效应，在体内外对BRCA突变肿瘤细胞具杀伤性且对正常细胞影响小，是有前景的抗癌化合物。
2025-01-07
JCI Insight：科学家发现人类骨质疏松症诊断和治疗的潜在新型生物标志物
本文研究结果增强了科学家们对人类oOCPs的理解，并强调了通过简单的血液测试来测定oOCPs的潜在机会，或有望识别出潜在的高风险个体。
2025-01-24
Cancer Immunol Res：新研究表明靶向PTPRZ1的CAR-T细胞有望治疗胶质母细胞瘤
胶质母细胞瘤的生物学特性使其特别难以治疗。胶质母细胞瘤能够诱导一种限制免疫系统攻击的微环境，从而逃避标准治疗并迅速复发。
2024-10-23