Cell：我国科学家开发出神经回路特异性的基因疗法逆转帕金森病中的核心运动症状，为未来成功治疗帕金森病奠定基础
在一项新的研究中，来自中国科学院深圳先进技术研究院的研究人员及其合作者开发出一种基因治疗策略，可选择性地操纵受帕金森病影响的神经回路，从而在啮齿类动物和非人灵长类动物中减轻帕金森病的核心运动症状。相关
EMBO Mol Med：发现膳食Ω3多不饱和脂肪酸补充剂缓解非酒精性脂肪性肝炎机制，有望开发治疗这种疾病的新疗法
在一项新的研究中，来自美国俄勒冈州立大学等研究机构的研究人员揭示了为什么某些多不饱和脂肪酸能有效对抗一种危险的肝脏疾病，从而为这种目前还没有获得美国食品药品管理局（FDA）批准的药物治疗的疾病的药物研
孟眸生物完成数千万融资，推进干细胞疗法
近日，专注于应用创新干细胞及基因疗法治疗眼科疾病的孟眸（成都）生物科技有限公司（以下简称“孟眸生物”），宣布完成数千万级人民币天使轮融资。本轮融资由
Sci Adv：识别出能驱动胰腺癌扩散的变形虫样细胞 有望开发出新型胰腺癌靶向性疗法
来自伦敦玛丽女王大学等机构的科学家们通过对小鼠进行研究识别出了一种能驱动胰腺癌扩散的特殊细胞，并发现了这些细胞中的弱点或能利用当前药物靶向作用，这或许就为治疗胰腺癌提供了一种潜在的新方法。
Nat Commun：揭示地西他滨和 HDAC 抑制剂诱导免疫原性新抗原产生，有望改善癌症免疫疗法的疗效
表观遗传药物能使细胞读取基因组中以前被阻断和无法读取的部分。来自德国癌症研究中心和图宾根大学医院的研究人员在一项新的研究中描述了这一现象。这些“治疗诱导的表位（therapy-induce
Mol Cell：靶向作用特定分子的相互作用或有望开发治疗人类前列腺癌等疾病的新型疗法
来自德克萨斯大学健康科学中心等机构的科学家们通过研究发现，改变特定的分子相互作用或能产生治疗人类前列腺癌和相关疾病的新型疗法。
揭示CLN5基因编码的蛋白是BMP合酶，有望开发出治疗神经退行性疾病的新疗法
作为细胞内的微小区室，溶酶体是需要降解的分子的垃圾处理器，对细胞功能和人体健康至关重要；溶酶体蛋白的功能紊乱与多种神经退行性疾病有关。确定编码这些蛋白的基因发生突变如何导致疾病，不仅能让科学家们更好地
《JAMA·神经病学》：全球首个阿尔茨海默病基因沉默疗法让患者出现获益趋势，在25个月里多种tau蛋白水平持续下降！
刚刚结束的2023年阿尔茨海默病临床试验（CTAD）会议上，渤健公司公开了旗下AD新药BIIB080的1b期临床试验长期扩展（LTE）阶段的数据[1]
项鹏/邓春华团队开发先导编辑+干细胞疗法，有望治疗男性不育
基于先导编辑的体外SLC编辑是一种有前景的遗传性原发性性腺功能减退症（HPH）治疗策略，并有望用于治疗多种生殖系统的遗传性疾病。