基石药业宣布普吉华®RET突变甲状腺髓样癌临床数据达预期 有望国内首个获批
仅仅几天后，港股上市的创新药企基石药业（2616.HK）公开宣布旗下选择性RET抑制剂普吉华®在另一适应症研究数据达预期。6月28日，基石药业宣布其选择性RET抑制剂普吉华®在晚期或转移性转染重排（RET）突变甲状腺髓样癌 (MTC)中国患者中显示出了优越和持久的抗肿瘤活性。这是继今年3月在中国获批用于治疗既往接受过含铂化疗的R
NEJM：科学家进行首个人类临床试验利用CRISPR-Cas9基因魔剪来剔除编码甲状腺素运载蛋白淀粉样变性的基因
2021年6月30日 讯 /生物谷BIOON/ --转甲状腺素淀粉样变性（Transthyretin amyloidosis）又称为ATTR淀粉样变性，其是一种威胁患者生命的疾病，主要特点表现为错误折叠的转甲状腺素蛋白（TTR）在组织中逐渐积累，主要表现为神经组织和心脏组织。NTLA-2001是一种体内进行基因编辑的治疗性制剂，其主要通过降低血清中TTR的浓
或许得益于髓样树突状细胞的帮助！
2021年5月7日 讯 /生物谷BIOON/ --精英控制者（ECs，elite controllers，在不使用药物的情况下机体免疫系统能控制HIV的一类罕见人群）机体中对HIV-1复制的抑制作用经常被认为归因于T细胞所介导的免疫反应，而先天性免疫细胞的具体贡献，目前研究人员并不清楚。提到免疫力，常常会让人想起适应性免疫反应，其由抗体和T细胞组成，当遭受感
研究揭示多癌种内髓系细胞特征图谱
北京大学生物医学前沿创新中心（BIOPIC）、生命科学学院、北京未来基因诊断高精尖创新中心（ICG）张泽民课题组联合北京大学肿瘤医院步召德课题组和季加孚课题组，在国际期刊Cell上发表了题为“A Pan-Cancer Single-Cell Transcriptional Atlas of Tumor Infiltrating Myeloid Cells”的
研究发现不同的髓样细胞反应介导脑血管损伤后的损伤和修复
美国国立卫生研究院Dorian B. McGavern小组发现，不同的髓样细胞反应介导脑血管损伤后的损伤和修复。该研究于2021年1月18日在线发表于国际一流学术期刊《自然—神经科学》。研究人员观察成功进行急性大血管闭塞的血管内血栓切除术后再通与发生出血性转化患者的脑水肿和不良的临床预后有关。为了理解这一过程，研究人员使用经颅超声开发了脑血管损伤
积极助力转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）治疗—— 辉瑞罕见病创新药维万心®在中国获批
2020年10月9日，辉瑞公司今日宣布，中国国家药品监督管理局已经批准维万心®（氯苯唑酸软胶囊，Vyndamax®，61mg）用于治疗成人野生型或遗传型转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM），以减少心血管死亡及心血管相关住院。维万心®是全球首个、也是唯一经批准治疗ATTR-CM患者的口服药物。
辉瑞Vyndaqel(tafamidis)欧盟获批，首个转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病(ATTR-CM)治疗药物!
2020年02月19日讯 /生物谷BIOON/ --辉瑞（Pfizer）近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准Vyndaqel（tafamidis），该药是一种每日一次的61mg口服胶囊，用于治疗野生型或遗传型转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病（ATTR-CM）成人患者。值得一提的是，Vyndaqel是首个也是唯一一个在欧盟被批准治疗ATTR-CM的药物。
甲状腺髓样癌(MTC)精准医疗！礼来RET激酶抑制剂selpercatinib一线治疗RET突变MTC进入III期临床!
2019年12月31日讯 /生物谷BIOON/ --美国制药巨头礼来（Eli Lilly）近日宣布，启动III期LIBRETTO-531临床试验（NCT04211337），评估口服RET激酶抑制剂selpercatinib（又名LOXO-292）一线治疗RET突变甲状腺髓样癌（MTC）患者。这是评估selpercatinib的第二项III期研究，之前，礼来已
我国科学家揭示肺淋巴上皮瘤样癌发病机制
肺淋巴上皮瘤样癌（LELC）是一种罕见的原发性肺癌亚型，在组织学上类似于未分化的鼻咽癌（NPC）。1987年首次报道，肺LELC已被认为与Epstein-Barr病毒（EBV）感染密切相关。在2015年世界卫生组织（WHO）肺部肿瘤分类中，肺LELC从大细胞癌转移到其他和未分类的癌症。与其他类型的肺癌相比，肺LELC具有明显的临床病理学特征。它优先影响年龄较小的亚洲非吸烟者并且具有强化