转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病(ATTR-CM)药物!！辉瑞Vyndaqel/Vyndamax：治疗5年全因死亡率降低41%!
Vyndaqel和Vyndamax是首创转甲状腺素蛋白（transthyretin）稳定剂tafamidis的2种口服制剂
2021-12-22
百济神州Brukinsa(百悦泽®，泽布替尼)获欧盟批准：治疗华氏巨球蛋白血症(WM)!
在头对头3期ASPEN试验中，Brukinsa与重磅BTK抑制剂Imbruvica(伊布替尼)相比显示出临床获益及安全性优势。
2021-11-25
天坛生物「静注COVID-19人免疫球蛋白」获批临床
近期，天坛生物发布公告称，该公司所属国药集团武汉血液制品有限公司 （以下简称“武汉血制”）获得国家药品监督管理局签发的《药物临床试验批件》， 同意武汉血制开展“静注COVID-19人免疫球蛋白（pH4）”临床试验。人免疫球蛋白（pH4）系由健康人血浆，经低温乙醇蛋白分离法分离纯化，去除抗 补体活性并经病毒去除和灭活处理制成。主要用于治疗原发性免疫
2021-09-06
NEJM：科学家进行首个人类临床试验利用CRISPR-Cas9基因魔剪来剔除编码甲状腺素运载蛋白淀粉样变性的基因
2021年6月30日 讯 /生物谷BIOON/ --转甲状腺素淀粉样变性（Transthyretin amyloidosis）又称为ATTR淀粉样变性，其是一种威胁患者生命的疾病，主要特点表现为错误折叠的转甲状腺素蛋白（TTR）在组织中逐渐积累，主要表现为神经组织和心脏组织。NTLA-2001是一种体内进行基因编辑的治疗性制剂，其主要通过降低血清中TTR的浓
2021-06-30
