股价当天暴跌40%，首个体内碱基编辑人体临床数据发布，一例患者死亡引发安全性担忧
Verve-201 疗法，使用 GalNAc-LNP 递送碱基编辑器以永久关闭肝脏中 ANGPTL3 基因表达，降低 LDL-C 和甘油三酯水平，用于治疗纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）和难治性高
Nature：揭示器官自我修复机制有望带来更安全的再生疗法
了解受损器官如何自我愈合，对于科学家们试图开发能使受伤、患病或老化的组织再生的治疗方法非常重要。这包括了解自我修复完成后如何停止。器官需要生成新细胞进行修复，但不受控制的增殖可能会导致癌症。
Br J Pharmacol: 万古霉素+亚胺培南-西司他丁联合用药对肾脏有保护作用
万古霉素是医院使用的最常见的抗生素之一，但急性肾脏损伤是一个主要的限制因素。据报道，抗生素与万古霉素的常见组合可以加重和改善万古霉素引起的肾脏损伤。
Nature：1期临床试验表明基于新型溶瘤病毒的基因疗法有望安全有效地治疗胶质母细胞瘤
胶质母细胞瘤（glioblastoma, GBM）是一种侵袭性脑癌，具有众所周知的治疗抵抗性，复发性GBM患者的生存期不到 10 个月。免疫疗法能调动人体的免疫防御系统对抗癌症，但对 GBM 却无效，
南方医科大学的研究者们为增强肿瘤免疫治疗提供了一种更有效、更安全的CAR T细胞转化方法
非霍奇金淋巴瘤（NHL）是一组恶性淋巴细胞单克隆扩增的异质性肿瘤。约20%-40%的患者在常规化疗后出现疾病复发或进展为难治性NHL，5年总生存率仅为38.3%。因此，迫切需要探索新的治疗方法来改善N
长期研究数据证实，氘可来昔替尼治疗中重度斑块状银屑病疗效与安全性可持续三年
POETYK-PSO长期扩展试验显示，持续接受氘可来昔替尼治疗三年后，银屑病面积和严重程度指数（PASI）至少改善75%的临床应答率维持在73.2%。
利用经过基因改造的益生菌引导CAR-T细胞有望成为一种安全有效治疗实体瘤的通用平台
几年来，科学家们已经成功地利用嵌合抗原受体（CAR）T细胞（CAR-T）靶向血细胞表面上的特定抗原来治疗白血病和淋巴瘤患者。但事实证明，利用CAR-T细胞靶向实体瘤（如乳腺癌和结肠癌）是特别困难的。
Nat Med：1期临床试验表明同时靶向PD-1和LAG-3的特泊利单抗有望安全治疗一系列实体瘤和血癌
在一项新的涉及数百名不同类型的晚期实体瘤或血癌患者的1期临床研究中，来自美国匹兹堡大学等研究机构的研究人员报告说，一种“二合一”癌症免疫疗法可能更有效，而且至少与标准免疫疗法一
《柳叶刀·精神病学》：迄今最大规模研究，全面解析治疗成人双相障碍抑郁急性发作药物的有效性和安全性
这项研究给出了不同类型药物治疗成人双相障碍抑郁急性发作的有效性和安全性的研究证据汇总，以及综合分析，奥氮平联合氟西汀、喹硫平、奥氮平、鲁拉西酮、卢美哌隆、卡利拉嗪和拉莫三嗪是比安慰剂更加有效且研究证据
PNAS：一种双重作用药物有望为血液癌症的治疗带来致命性的组合拳
来自澳洲莫纳什大学等机构的科学家们通过研究设计了一种单一的药物，其在临床前研究中或能对多种血液癌症进行致命性的“组合拳”打击，并有望改善治疗方法。