Nature：一种新型基因疗法有望治疗杜兴氏肌肉萎缩症
目前，杜兴氏肌肉萎缩症还没有治愈的方法，现有的治疗方法和药物只能减缓病情。杜兴氏肌肉萎缩症患者都是男性，因为这个基因位于X 染色体上，他们在 4 岁左右开始出现症状，通常在二三十岁时死亡。
2024-07-19
Cancer Discov：科学家有望改善KRAS抑制剂抵御人类胰腺癌的效率
本文研究表明，在继发性基因突变对疗法产生反应并增加耐受性之前，通过早期靶向作用对KRAS抑制剂产生急性耐药性的癌细胞群或许就能改善癌症的治疗。
2024-07-20
Mol Cancer：科学家识别出能抑制前列腺癌进展的特殊蛋白
本文研究结果表明，JUN能通过对衰老和炎症相关的基因进行转录调节，从而扮演肿瘤抑制子的角色，并能减缓前列腺癌的进展，相关研究结果或为开发新型疗法策略从而阻碍疾病进展并改善患者的治疗结局开辟新的道路。
2024-06-14
默沙东PD-1抑制剂再获FDA批准，一线治疗晚期癌症
2024-06-18，FDA批准默沙东（MSD）PD-1抑制剂Keytruda（pembrolizumab）与卡铂和紫杉醇联用，随后单药Keytruda治疗，用于原发性晚期或复发性子宫内膜癌成人患者。
2024-06-27
Nat Commun：新研究发现钾通道视紫红质可高效抑制神经元
光遗传学是一种将特定细胞进行生物工程改造的技术，在这些细胞中加入对光敏感的蛋白作为开关，使人们能够精确控制这些细胞的电活动。
2024-05-29
抗猪δ冠状病毒基因编辑猪种质创制方面取得新进展
研究人员应用CRISPR/Cas9基因编辑技术培育的嵌合APN基因编辑仔猪能有效抵御PDCoV感染，为培育抗PDCoV种猪提供了优秀种质材料。
2024-08-23
NEJM：300万美元的慢病毒基因疗法，导致多名患者出现血癌
这两项研究描述了接受eli-cel疗法的脑型肾上腺脑白质营养不良（CALD）患者的长期结局，同时强调了该基因疗法可能引起患者发生血液系统恶性肿瘤。
2024-10-14