打开APP

NEJM:新研究表明基于慢病毒载体的基因疗法有望成功治疗严重血友病A患者

在这项的研究中,这些作者在他们的调理方案中使用曲奥舒凡(treosulfan)代替白消安,这可能会抵消先前研究中存在的混淆因素。

2024-12-19

Cell Rep:降低炎症的特殊分子或能提供治疗人类动脉粥样硬化的新靶点

研究人员开发了一种新型疗法,即ITA共轭脂质纳米颗粒,这种新型疗法能促使ITA在斑块和骨髓中积累,并在这些位置中减少炎症且能模拟LCLFD所带来的有益效应,并不需要剧烈的生活方式改变。

2024-11-28

Stem Cells Transl Med:新研究有望提高细胞移植治疗中风和创伤性脑损伤的疗效

这项新的研究发现,用生长因子颗粒蛋白前体(progranulin, PGRN)处理可通过Akt磷酸化减少细胞凋亡,提高神经元存活率。

2024-12-12

辉瑞撤回已上市的镰状细胞病治疗药物,曾斥资54亿美元收购

Oxbryta是一款每天一次的口服药物,通过增加血红蛋白对氧气的亲和力,抑制导致溶血和溶血性贫血的镰状血红蛋白聚合以及由此产生的红细胞镰状化和红细胞破坏过程,从而发挥治疗作用。

2024-10-01

Nature:一种新型基因疗法有望治疗杜兴氏肌肉萎缩症

目前,杜兴氏肌肉萎缩症还没有治愈的方法,现有的治疗方法和药物只能减缓病情。杜兴氏肌肉萎缩症患者都是男性,因为这个基因位于X 染色体上,他们在 4 岁左右开始出现症状,通常在二三十岁时死亡。

2024-07-19

改造弓形虫,突破血脑屏障,向大脑递送治疗型蛋白质

这项研究为工程化刚地弓形虫作为体外和体内细胞内蛋白质递送载体的应用提供了概念验证,该递送系统的潜力和安全性值得进一步研究。

2024-08-07

Nature子刊:扑克牌大小的微型生物反应器,能够高效批量生产临床级CAR-T细胞,为癌症免疫疗法注入强劲动力

该微型生物反应器采用了基于灌流的自动化封闭系统,拥有最小的单位剂量面积、培养体积和播种细胞数,以及最高的细胞密度和先进的过程控制。

2024-07-24

NCB:实体肿瘤诱发两类系统性B细胞异常:揭示免疫治疗新挑战

该研究提示了肿瘤引发的系统性免疫异常存在显著异质性,凸显未来需要针对不同类型的B细胞和髓系细胞异常制定个性化诊疗方案。

2024-09-19

JITC:新研究表明靶向EphA3的CAR-T细胞有望治疗胶质母细胞瘤

这项研究目前仍处于早期阶段,预计将进入该疗法的1期临床试验,试验对象涉及EphA3阳性胶质母细胞瘤患者。该临床试验预计将于明年启动。

2024-08-29