科学家找到了修复脊髓损伤的关键神经元，并开发出基因疗法
这两篇论文的共同通讯作者 Grégoire Courtine 及其团队此前通过植入脊髓电刺激电极，成功帮助多名完全瘫痪的脊髓损伤人类患者恢复了独立运动能力。
2023-10-18
Sci Adv：识别出能驱动胰腺癌扩散的变形虫样细胞 有望开发出新型胰腺癌靶向性疗法
来自伦敦玛丽女王大学等机构的科学家们通过对小鼠进行研究识别出了一种能驱动胰腺癌扩散的特殊细胞，并发现了这些细胞中的弱点或能利用当前药物靶向作用，这或许就为治疗胰腺癌提供了一种潜在的新方法。
2023-10-25
Nat Commun：揭示地西他滨和 HDAC 抑制剂诱导免疫原性新抗原产生，有望改善癌症免疫疗法的疗效
表观遗传药物能使细胞读取基因组中以前被阻断和无法读取的部分。来自德国癌症研究中心和图宾根大学医院的研究人员在一项新的研究中描述了这一现象。这些“治疗诱导的表位（therapy-induce
2023-10-25
《JAMA·神经病学》：全球首个阿尔茨海默病基因沉默疗法让患者出现获益趋势，在25个月里多种tau蛋白水平持续下降！
刚刚结束的2023年阿尔茨海默病临床试验（CTAD）会议上，渤健公司公开了旗下AD新药BIIB080的1b期临床试验长期扩展（LTE）阶段的数据[1]
2023-11-02
揭示CLN5基因编码的蛋白是BMP合酶，有望开发出治疗神经退行性疾病的新疗法
作为细胞内的微小区室，溶酶体是需要降解的分子的垃圾处理器，对细胞功能和人体健康至关重要；溶酶体蛋白的功能紊乱与多种神经退行性疾病有关。确定编码这些蛋白的基因发生突变如何导致疾病，不仅能让科学家们更好地
2023-10-23
孟眸生物完成数千万融资，推进干细胞疗法
近日，专注于应用创新干细胞及基因疗法治疗眼科疾病的孟眸（成都）生物科技有限公司（以下简称“孟眸生物”），宣布完成数千万级人民币天使轮融资。本轮融资由
2023-09-19
Mol Cell：靶向作用特定分子的相互作用或有望开发治疗人类前列腺癌等疾病的新型疗法
来自德克萨斯大学健康科学中心等机构的科学家们通过研究发现，改变特定的分子相互作用或能产生治疗人类前列腺癌和相关疾病的新型疗法。
2023-10-15
Nature：1期临床试验表明基于新型溶瘤病毒的基因疗法有望安全有效地治疗胶质母细胞瘤
胶质母细胞瘤（glioblastoma, GBM）是一种侵袭性脑癌，具有众所周知的治疗抵抗性，复发性GBM患者的生存期不到 10 个月。免疫疗法能调动人体的免疫防御系统对抗癌症，但对 GBM 却无效，
2023-10-19