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丙酮激酶缺乏症(PKD)首个疾病修正疗法!首创口服PKR变构激活剂mitapivat 3期临床获得成功!

在接受/不接受常规输血的PKD患者,mitapivat显著降低了输血负担。

2021-01-28

神经源性逼尿过度活动症(NDO)儿科新药!安斯泰来mirabegron(米拉贝隆)获美国FDA优先审查!

脊柱裂,一种先天性脊髓缺陷,是儿童NDO的常见原因。

2021-01-15

研究揭示D-2-羟戊二脱氢酶对底物特异性识别和催化反应的分子机制

   近期,中国科学院分子细胞科学卓越创新中心研究员丁建平课题组在Cell Discovery上,在线发表了题为Structure, substrate specificity, and catalytic mechanism of human D-2-HGDH and insights into pathogenicity o

2021-01-15

研究揭示醇多磷酸激酶IPMK抑制转录因子TFEB的液-液相分离调控自噬活性的机制

   近日,Developmental Cell发表了中国科学院生物物理研究所研究员张宏课题组题为Inositol polyphosphate multikinase inhibits liquid-liquid phase separation of TFEB to negatively regulate autophagy

2021-01-12

杜氏营养不良症(DMD)基因疗法!辉瑞PF-06939926 III期临床研究对首例患者给药治疗!

临床数据显示,单次静脉输注后,微小肌营养不良蛋白稳定表达、肌肉功能持久改善。

2021-01-12

科学家发现必需omega-3脂肪对发育中的大脑有调节作用

 必需Omega-3脂肪酸( n-3 PUFA)对于大脑的功能发育成熟至关重要。在流行病学研究中,母亲摄入n-3 PUFA与减少多种神经系统疾病有关,但对n-3 PUFA缺乏影响中枢神经系统发育的机制了解甚少。近日,美国和法国的研究人员在研究中发现,母亲饮食中的n-3 PUFA缺乏会通过激活12 / 15-脂氧合酶(LOX)/ 12-HETE信号传

2021-01-06

美国FDA授予新型脂质体蒽素annamycin孤儿药资格:治疗软组织肉瘤!

Annamycin在肺部的蓄积量是一线药物阿霉素的6-34倍。

2020-12-31

渤健Plegridy(聚乙二醇化干扰素β-1a)内注射方案欧盟获批!

Plegridy肌内注射和皮下注射疗效&安全性相同,注射部位反应显著减少。

2020-12-27

Science子刊:氧水解酶抑制剂可降低神经炎症,有望治疗阿尔茨海默病

2020年12月14日讯/生物谷BIOON/---神经炎症与阿尔茨海默病(Alzheimer’s disease, AD)密切相关。越来越多的人已认识到神经炎症在AD起着关键作用。环氧脂肪酸(epoxy fatty acid, EpFA)是花生四烯酸代谢途径的衍生物,具有抗炎活性。然而,由于EpFA被可溶性环氧水解酶(soluble epoxide hydr

2020-12-14

揭示锻炼期间肌肉细胞释放琥珀促进肌肉重塑机制

2020年12月7日讯/生物谷BIOON/---任何体育锻炼项目的开始都会引起会阻碍从沙发上站起来这样简单的动作的肌肉疼痛。随着时间的推移和一点点的坚持,肌肉会逐渐适应锻炼,发展出更多的力量和耐力。如今,在一项新的研究中,来自美国哈佛大学和巴西圣保罗大学的研究人员描述了使得对锻炼的适应成为可能的细胞介质。这种细胞介质是琥珀酸,即一种迄今为止只知道它参与线粒体

2020-12-07