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首个杜氏营养不良(DMD)基因疗法!SRP-9001在美国进入优先审查,有望2023年批准上市!

SRP-9001是一种针对全部DMD患者的潜在治愈性疗法。

2022-12-01

Sci Transl Med:癌细胞表面的特殊唾液糖分子或能作为开发新型抗癌疗法的潜在靶点

来自巴塞尔大学等机构的科学家们通过研究揭示了癌细胞拥有的上述机制是如何被中和的。

2022-11-21

Nature Communications:实现在亚细胞分辨率实时监测衣康的浓度变化

 衣康酸是一种由激活巨噬细胞合成具有抗炎功能的中间代谢产物。已有研究表明,在线粒体中顺乌头酸在代谢酶IRG1的催化作用下脱羧产生衣康酸,随后衣康酸被转运至胞浆发挥免疫调节功能。此前,中国科学院生物物理

2022-11-09

丙酮激酶缺乏症(PKD)疾病修正疗法!欧盟批准首创口服PK变构激活剂Pyrukynd (mitapivat)!

3期临床试验显示,在接受/不接受常规输血的PKD患者中,mitapivat显著改善溶血和贫血,显著降低输血负担。

2022-11-16

反义寡核苷药物bepirovirsen 2b期临床:为功能性治愈提供新希望!

在慢性乙型肝炎(CHB)患者中,bepirovirsen治疗24周降低了乙肝表面抗原(HBsAg)和HBV DNA的水平,约10%的患者实现HBsAg和HBV DNA低于定量下限(LLOQ)。

2022-11-14

美国FDA批准Vemlidy(富马丙酚替诺福韦,TAF):用于治疗12岁-18岁乙肝患者!

在中国,Vemlidy(TAF)于2018年11月获批上市,是中国市场十年来第一款获批治疗乙肝的新型口服方案,肾脏和骨骼安全实验室参数相较Viread(富马酸替诺福韦酯,TDF)大幅改善。

2022-11-04

靶向IL-5生物制剂美泊利珠单抗来到中国,着眼更多嗜粒细胞增多引起的炎性疾病治疗难点

美泊利珠单抗在重度嗜酸粒细胞性哮喘(SEA)、高嗜酸粒细胞综合征(HES)和慢性鼻-鼻窦炎伴鼻息肉(CRwNP)等由嗜酸粒细胞增多引起的炎性疾病治疗上的未来前景和巨大潜力,成为关注焦点和热议话题。

2022-11-07

BBI:哈医大一院姚丽芬团队发现,补充支链氨基或可缓解帕金森病症状!

调控肠道菌群是否能够治疗神经退行性疾病呢?

2022-10-27

成纤维细胞在生理性和病理性组织修复中的作用

肌成纤维细胞的活性在器官损伤后创面愈合的增殖期、改构期和成熟期最为显著。

2022-10-18

杜氏营养不良症(DMD)新药!首创解离型类固醇vamorolone在欧盟申请上市!

vamorolone是一种首创(first-in-class)药物,与皮质类固醇结合的受体相同,但会改变受体下游活性,因此被认为是一种“解离型”抗炎药。

2022-10-19