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Developmental Cell:保守界面上的 PUF 合作相互作用决定了 RNA 结合情况和秀丽隐杆线虫的细胞命运

PUF 蛋白在人类健康和疾病中具有重要性,PUF 伙伴关系将很快成为了解人类 PUF 功能如何被调控和发生问题的中心。

2024-02-01

开发RNA靶向药物,Remix完成6000万美元融资,并与强生达成10亿美元合作

2023年12月,Remix公布了其领先项目REM-422的临床前数据,这是一款靶向降解转录因子MYB的mRNA的口服小分子药物。

2024-01-05

Nature子刊:胥春龙/周英思/胡纯一团队改造微型基因编辑工具TnpB-ωRNA,用于体内基因治疗

该研究首次展示了工程化改造ωRNA*可以显著提高TnpB编辑活性,而且证明了改造后的TnpB-ωRNA*在模型制备和遗传疾病基因编辑治疗中的应用潜力。

2024-02-04

张元豪团队揭示X染色体上的一个非编码RNA是关键

只有女性的细胞中才存在X染色体失活(XCI)和Xist表达,从而导致自身免疫病大多在女性中发病。

2024-02-06

全球环状RNA技术,哪些企业在领跑?

回顾环状RNA(CircRNA)技术,作为前沿生物领域,近两年备受瞩目,不少弄潮儿创新企业聚焦该领域,并成功获得一票VC机构的巨额投资。研究表明,环状RNA是一种广泛存在于真核细胞的共价闭环结构。由于

2023-07-20

Nat Commun:不寻常的RNA结构或有望作为新型肌萎缩性侧索硬化症疗法的潜在靶点

来自哥伦比亚大学等机构的科学家们通过研究揭示了一种能导致ALS患者机体聚集体形成的可替换分子机制,同时还发现了不寻常形式的RNA或许在聚集体的堆积过程中扮演着关键角色。

2024-01-08

Nature子刊:何川团队开发超快速精准检测微量DNA与RNA中5-甲基胞嘧啶的新方法

随着UBS-seq的发表,将会进一步促进m5C的生物功能的研究,并和SAC-seq,BID-seq一起引领RNA表观转录组领域步入新的阶段。

2024-01-04

首款 RNA 编辑疗法即将投入临床

Wave生命科学公司上个月提交了WVE-006的临床试验申请,该疗法将成为有史以来第一个进入临床开发的RNA编辑疗法。如果获得批准,该公司计划在今年年底开始为首批患者投药,并在2024年获得数据。

2023-10-12

照亮黑暗基因组:ROME发布首个临床前数据,靶向非编码RNA,治疗红斑狼疮

几十年来,药物发现只专注于人类基因组中编码蛋白质的基因,而这部分基因只占整个基因组的2%。

2023-11-22

Nat Commun:科学家在人类帕金森疾病中识别出特殊的环状RNAs

来自哈佛医学院等机构的科学家们通过研究是被除了超过1.1万个不同的环状RNA,其特征或与参与帕金森疾病和阿尔兹海默病的脑细胞有关。

2023-09-30