《BMC Med》报道首个中国人AD致病新基因并证明其病理功能
该研究报道了中国家族性AD中PSENs/APP之外的致病基因突变并探索了可能的致病机制，明确了由ZDHHC21 p.T209S突变介导的棕榈酰化在AD的发生发展中的重要作用。
2024-03-11
上海九院开展世界首个基因编辑治疗先天性耳聋临床研究，在mRNA水平修复致病突变并恢复听力
这项研究也是首次使用单个AAV载体递送RNA编辑工具在临床前研究中实现遗传性耳聋的听力恢复。
2024-04-10
Devel Cell：科学家识别出对胎儿骨骼发育非常重要的特殊蛋白伴侣
来自宾夕法尼亚大学等机构的科学家们通过研究识别出了YAP和TAZ一对蛋白或能作为子宫内胎儿骨骼发育的导体。
2024-01-09
Cell Host & Micro：纤维、基因和肠道微生物组？科学家揭示人类炎性肠病的潜在诱发因子
本文研究发现为科学家们治疗炎性肠病提供了一条潜在的新途径，通过定制特定的膳食干预措施来影响机体肠道微生物组的功能，研究人员或许就有望操控这些细菌群落来减缓机体的炎症水平。
2024-04-09
Nat Commun：原位合成的可降解支链类脂质可高效递送mRNA用于mRNA治疗和基因编辑
本研究设计了一种基于一锅两步三组分反应（3-CR）的串联和原位组合合成可降解支链（degradable branched, DB）类脂质的构建策略。
2024-03-21
全球首个：辉大基因治疗先天性耳聋的RNA碱基编辑疗法，获美国FDA孤儿药及儿科罕见病药物双认证
该研究支持辉大的迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器疗法有潜力为因OTOF基因中Q829X突变而患有严重听力损失的儿童恢复听力。
2024-04-18
刘如谦创立新公司，利用新型VLP载体，开发下一代基因药物
2024年4月9日，Nvelop Therapeutics正式宣布，公司计划基于两种经过体内验证的可编程非病毒载体递送平台，开发下一代基因药物。
2024-04-11
科研人员揭示病原真菌抑制昆虫免疫的基因对基因机制
该研究成果为真菌-昆虫互作的基因对基因机制提供了有力证据，结合病理学的研究鉴定发现了新型的免疫识别蛋白，揭示了昆虫识别真菌beta-葡聚糖的双受体识别与应答机制。
2024-01-09
Cancer Res：揭示特殊代谢调节信号分子在人类乳腺癌进展过程中扮演的关键角色
来自韩国蔚山科学技术院等机构的科学家们通过研究识别出了癌症相关脂肪细胞所产生的一种特殊的代谢调节信号分子—FAM3C，其或许能作为肿瘤微环境中乳腺癌进展的关键调节子。
2024-01-17
Nat Cell Biol：科学家识别出肠道菌群和兴奋性大脑信号之间的特殊分子关联
来自马萨诸塞大学医学院等机构的科学家们通过研究揭示了秀丽隐杆线虫机体肠道中产生维生素B12的特定细菌与乙酰胆碱（acetylcholine）产生之间的重要分子关联。
2024-01-17