打开APP

Nature子刊:新型AAV变体,可穿越血脑屏障,还可实现重复给药

该研究开发了可提供向啮齿类动物的脑内皮特异性细胞靶向和从啮齿动物到灵长类动物的广泛中枢神经系统靶向的新型AAV系统,并且具有重复给药的潜力。

2023-06-30

科学家开发出用于肝癌特异性筛查的全基因组cfDNA片段化特征检测方法

肝癌的发病率和死亡率在癌症中位居前列,全世界每年新增病例超过90万,死亡病例超80万。在所有肝癌病例中,肝细胞癌 (HCC)占比约90%,对肝细胞癌高危人群进行有效、高灵敏度的筛查显得尤为重要。目前对

2023-06-25

FDA批准首款「蝴蝶宝贝」遗传皮肤病的可重复基因疗法,年治疗费用约63万美元

近日,基因治疗上市公司 Krystal Biotech(NASDAQ: KRYS)宣布,FDA 已经批准其 VYJUVEK™ (beremagene geperpavec-svd

2023-06-16

FDA批准首个可重复给药基因疗法,每年63万美元,治疗“最痛苦疾病”

Krystal Biotech 公司成立于2015年,于2017年在纳斯达克上市,目前市值约25亿美元。该公司专注于开发由单一基因缺失或突变引起的严重罕见疾病的基因疗法。

2023-05-22

Nature子刊:高彩霞团队开发大片段DNA精准定点插入新工具PrimeRoot

研究人员通过工程化结合引导编辑器与位点特异性重组酶,开发了能够在植物中实现10kb以上大片段DNA高效精准定点插入的PrimeRoot系统,该系统将为基于基因堆叠的植物分子育种和植物合成生物学研究提供

2023-04-25

Nature子刊:亓磊团队开发向原代T细胞敲入并稳定表达大片段DNA的新技术

CLIP技术能够以低细胞毒性在原代T细胞中高效插入和稳定表达大片段DNA(可长达6kb),这为易沉默转基因表达提供了一种新策略,为开发工程原代细胞疗法提供了一种可扩展和有效的新方法。

2023-05-04

Science:人类基因组缺失的大约1万个DNA片段可能是使我们成为人类的原因

根据美国耶鲁大学、布罗德研究所的研究人员领导的一项新研究,与其他灵长类动物的基因组相比,人类基因组缺乏的东西可能与我们进化史上增加的东西一样对人类的发育至关重要。

2023-05-06

Science子刊 | 上海交通大学叶菱秀等合作揭示抗体多样化过程中抗体基因DNA片段缺失和插入产生的分子机制

插入和删除(indels)是低频有害的基因组DNA改变。尽管它们很罕见,但插入是常见的,并且导致长互补决定区域3 (CDR3)的插入对于广泛中和和靶向病毒的多反应抗体的抗原结合功能至关重要。

2023-03-29

北京同仁医院一论文被撤:涉重复发表、编造数据

因涉嫌重复发表、 伪造作者身份、编造数据等原因,首都医科大学附属北京同仁医院内分泌科主任、北京市糖尿病研究所所长杨金奎和首都医科大学附属北京同仁医院内分泌科主任医师周建博署名为通讯作者的一篇研究论文被

2023-03-14

接种疫苗并感染一次Omicron,能够长期预防重复感染

这项研究提示了我们,与单纯接种疫苗相比,接种疫苗并感染Omicron,能够提供额外的保护防止Omicron重复感染,而且这种保护效果具有长期稳定性。

2023-01-13