Cell：利用新型碱基编辑技术研究单核苷酸变异对人类造血干细胞的影响
在一项新的研究中，来自美国哈佛医学院、布罗德研究所和哈佛干细胞研究所等研究机构的研究人员使用了一种高度精确的称为碱基编辑（base editing）的基因组编辑技术，对来自患者骨髓的造血干细胞进行了数
Sci Adv：维生素B3—烟酰胺核苷或能改善人类机体的肌肉线粒体功能和肠道微生物组成
来自赫尔辛基大学等机构的科学家们通过研究揭示了这种维生素B3形式是否能作为治疗线粒体功能障碍的潜在策略。
首款渐冻症反义核苷酸疗法获批上市
当地时间4月25日，Biogen/lonis联合宣布FDA已同意加速批准反义寡核苷酸疗法tofersen上市，用于治疗超氧化物歧化酶1 (SOD1)突变所致的肌萎缩侧索硬化（ALS）。这是首款针对AL
lonis反义寡核苷酸药物预计年底上市
3月7日，Ionis Pharmaceuticals宣布FDA已接受反义寡核苷酸（ASO）药物Eplontersen的新药申请（NDA），用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白（TTR）介导的淀粉样变多发性神经
iScience：同济大学郑加麟/秦昭团队发现谷氨酰胺酶可调控精子功能
这项研究揭示了谷氨酰胺酶在调节精子质量中的新功能。由于维持低水平ROS对人类精子功能至关重要，谷氨酰胺酶很可能在人类中起着类似的作用，并可能成为治疗男性不育的潜在靶标。
科学家发明了一种新的反义寡核苷酸治疗肌萎缩侧索硬化症
肌萎缩侧索硬化症（ALS）是一种进展迅速的神经退行性疾病，其特征是大脑和脊髓中的运动神经元选择性丢失，导致临床发作后5年内瘫痪和死亡。
脑脊液途径反义寡核苷酸会引起急性神经毒性
反义寡核苷酸(ASO)是人工合成的单链DNA或RNA序列，可以与靶RNA以Watson-Crick的方式杂交，从而改变RNA的加工过程以调节蛋白质的产生。
科学家利用激活寡核苷酸技术开发治疗癌症的新方法
肿瘤抑制基因(TSG)是一类用来严格调控细胞生长的基因，因此细胞只有在绝对必要时才会分裂，并对适当的外部信号做出反应，如生长因子。
Redox Biology: 谷氨酰胺促进烧伤脓毒症小鼠的肠粘液屏障功能
严重烧伤患者具有广泛的皮肤破坏，并伴有强烈的创伤后应激、组织缺血/缺氧、高代谢和免疫功能障碍，这使他们处于发展为脓毒症的高风险。
研究人员揭示病毒RdRP核苷酸添加循环新机制
RNA病毒包括多种致病病原，对人类健康构成威胁。RNA病毒的基因组复制和转录过程需要自身编码的依赖RNA的RNA聚合酶（RNA-dependent RNA polymerase，RdRP）来主导完成。