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Nature子刊:复旦大学开发碱基编辑疗法,长期恢复隐性基因突变耳聋小鼠听力

本研究提示,腺嘌呤碱基编辑器(ABE)可用于挽救听觉突触病病例的听力功能,从而为遗传性听力损失提供了潜在的精准治疗策略。

2024-08-14

《分子精神病学》:大脑谷氨酸受体AMPAR变化或可成为精神疾病的新诊断靶

研究人员证实,谷氨酸能突触功能障碍的脑区会影响精神分裂症的疾病严重性。

2024-11-02

Gut:上海交大/浙大团队共同揭示“点燃”胰腺癌免疫微环境的表观遗传治疗靶

在本次研究中,研究者们进行了专门的CRISPR-Cas9表观遗传体外筛选,结果显示,仅有敲除胰腺癌细胞的Med12,会在小鼠实验中显著影响成瘤速度和免疫微环境。

2024-09-06

Genomic Psych:特殊基因突变或许是理解人类神经精神性疾病的关键缺失环节

研究指出,TAAR1的遗传突变或许是理解痕量胺失衡如何促进精神健康障碍发生的缺失缓解,这或许会对后期精神病研究领域的药物开发及个体化医学研究产生深远的影响。

2024-09-18

Nat Commun:特殊的肠道微生物通路或能作为改进人类心脏病疗法的潜在靶

β-阻滞剂能更有针对性地阻断来自肾上腺素受体的有害信号,但允许健康信号通过,这或许是一种治疗或预防机体心血管疾病风险的全新方法,也有望改善依赖于β-阻滞剂来减缓机体压力反应的患者的生活质量。

2024-09-04

舒易来/何英姿团队开发多位表达的基因替代疗法,恢复DFNB111耳聋小鼠模型听力

该研究提示了基于AAV基因治疗Mpzl2相关耳聋的潜力,并为靶向耳蜗中不同细胞类型中表达的其他耳聋相关基因的基因治疗提供了概念验证。

2024-09-23

Pain:科学家识别出调节机体疼痛的关键大脑区域的新型靶

本文研究结果表明,干预大脑伏隔核中MEF2C调节的机制或许就足以破坏机体慢性疼痛状态的维持,从而就为开发治疗机体神经性疼痛的新型疗法提供潜在的路径和见解。

2024-07-18

Nature子刊:西湖大学王寿文/李莉开发了首个基于表观突变、无需基因编辑的谱系追踪工具!

MethylTree 开启了在人类及更广泛领域进行高分辨率、非侵入性及多组学的谱系追踪的大门。

2025-01-21

Immunity:郑州大学张毅团队揭示提高癌症免疫治疗效果的新靶——PLPP1

该研究初步发现PLPP1-CAR-T细胞的磷脂合成代谢增强,体内抗肿瘤功能增强。

2024-09-02

Science:机体神经元保护的性别差异或有望揭示阿尔兹海默病的新型疗法靶

研究发现强调了TLR7在性别偏见的脱髓鞘过程中扮演的关键作用,并表明,抑制TLR7或能作为一种有希望的策略来防止阿尔兹海默病和其它脑部疾病中脱髓鞘过程的发生。

2024-12-19