英矽智能泛TEAD抑制剂ISM6331获FDA孤儿药认定与临床试验许可，用于治疗间皮瘤
研发团队在第一轮化合物生成中成功获得3个具有前景的苗头化合物系列，并在Chemistry42 提供的亲和力和新颖性评分等辅助信息的基础上进一步开展分子优化，最终得到临床前候选化合物ISM6331。
Cancer Res：LX1双靶点AR变异和AKR1C3对晚期前列腺癌具有治疗作用
本研究发现了新的小分子抑制剂，特别是LX1，可以抑制AR和AR- v7信号基因表达，降低AKR1C3酶活性，可作为晚期前列腺癌治疗药物的潜力。
Immunity：张惠媛/胡洪波/刘新东团队揭示HIF2α在过敏性哮喘中的致病机制，提出靶向治疗新策略
该研究揭示了缺氧诱导因子2α在干性样Th2细胞向致病性Th2细胞的分化过程中的关键作用及调控机制，并提供了关于如何通过精确靶向HIF2α来治疗过敏性哮喘的实验依据和思路。
Nature：更有效地使用CDK4/6抑制剂疗法或能让转移性乳腺癌的治疗成本大大降低
研究人员发起SONIA试验旨在找出添加CDK4/6抑制剂的两个时刻中哪一个是最好的，该试验中的所有患者都被随机分配到两组中的一组。
Cell：我国科学家领衔发现一种改良版奥贝胆酸药物有望在治疗胆汁淤积的同时不引起瘙痒
研究发现胆汁淤积患者体内会积聚3-硫酸化胆汁酸，并伴有瘙痒症状，因此他们开发了一种缺少3-羟基的改良版奥贝胆酸（以Ocaliva的名义出售），以消除这些影响。
Nature：革新精神疾病治疗前景——KarXT从精神分裂症到阿尔茨海默症的跨越性突破
自2024年9月获得美国监管机构批准以来，KarXT被誉为精神药理学领域的“游戏变革者”，其潜力不仅限于精神分裂症的治疗，还可能为阿尔茨海默症等其他神经系统疾病带来希望。
这位勇敢的上海医生，首次使用通用型CAR-T治疗自身免疫病，当选Nature年度十大人物
这3名来自中国的患者是世界首批使用供体细胞（非患者自身细胞）来源的CAR-T细胞疗法治疗的自身免疫病患者，也是国际顶尖学术期刊 Cell 首次发表CAR-T细胞治疗自身免疫疾病的研究。
Nature：革新精神疾病治疗前景！KarXT从精神分裂症到阿尔茨海默症的跨越性突破
KarXT的成功为精神分裂症药物开发设立了新的里程碑，同时为阿尔茨海默症、双相情感障碍等多种神经精神疾病的治疗带来了希望。
Science：谷氨酰胺在红细胞发育中起关键作用，调节谷氨酰胺代谢有望治疗一系列红细胞疾病
这项研究对β地中海贫血症等红细胞疾病的治疗产生了影响，因为用于治疗这些疾病的药物与红细胞成熟度的改善有关。然而，鉴于谷氨酰胺合成酶遍布全身，去除这种酶是致命的。
中国医科大学马晓欣团队：发现癌症治疗新途径
7月23日，中国医科大学马晓欣研究团队在期刊《Journal of Experimental & Clinical Cancer Research》上发表了研究论文，题为“WTAP