首款渐冻症反义核苷酸疗法获批上市
当地时间4月25日，Biogen/lonis联合宣布FDA已同意加速批准反义寡核苷酸疗法tofersen上市，用于治疗超氧化物歧化酶1 (SOD1)突变所致的肌萎缩侧索硬化（ALS）。这是首款针对AL
2023-04-26
与自闭症相关的基因SYNGAP1影响人类大脑早期发育
洛杉矶儿童医院临床神经学儿科助理教授Jonathan Santoro表示，这些研究结果可能会催生SYNGAP1变异的全新疗法。
2023-11-17
科研人员发现抑制YTHDF1可缓解脆性X染色体综合症
该研究揭示了m6A“阅读子”YTHDF1的抑制在改善脆性X染色体综合征的调控机制和潜在的干预效果，为相关临床治疗提供了新的潜在靶标。
2023-11-25
苏士成实验室发表Cell，发现并证实脉络丛肥大细胞驱动脑转移并发症
尽管BMS-262084存在潜在局限性，但这些研究结果证明了可以通过药物阻断类胰蛋白酶酶活性来逆转脉络丛上皮纤维的损伤和交通性TAH的进展。
2023-12-07
JAMA Neurol：改善机体深度睡眠或能预防人类痴呆症发生
来自波士顿大学医学院等机构的科学家们通过研究发现，60岁以上的人每年深度睡眠减少1%，其患痴呆症的风险就会增加27%，相关研究结果表明，在老年人群中增强或维持深度睡眠或能避免痴呆症的发生。
2023-11-06
Transl Psych：科学家机体机体焦虑症和肠道菌群之间的神秘关联
来自西南医学中心等机构的科学家们通过研究发现，人类肠道内的微生物之间的相互作用可能与抑郁症患者机体焦虑症水平的增加有关。
2023-11-16
Nature子刊：仇子龙/程田林团队利用全脑单碱基编辑技术改善自闭症小鼠核心症状
该研究提出了一种利用CRISPR-Cas9介导的单碱基编辑系统在全脑水平修复致病基因单核苷酸突变的体内基因编辑策略，从而为各种大脑遗传疾病提供新的治疗方案和思路。
2023-11-29
