NEJM：科学家进行首个人类临床试验利用CRISPR-Cas9基因魔剪来剔除编码甲状腺素运载蛋白淀粉样变性的基因
2021年6月30日 讯 /生物谷BIOON/ --转甲状腺素淀粉样变性（Transthyretin amyloidosis）又称为ATTR淀粉样变性，其是一种威胁患者生命的疾病，主要特点表现为错误折叠的转甲状腺素蛋白（TTR）在组织中逐渐积累，主要表现为神经组织和心脏组织。NTLA-2001是一种体内进行基因编辑的治疗性制剂，其主要通过降低血清中TTR的浓
2021-06-30
Nat Commun：一种小分子淀粉样抑制剂或有望作为新型疗法治疗人类癌症
2021年6月30日 讯 /生物谷BIOON/ --p53的错义突变会产生非常严重的后果，而且其通常在超过50%的癌症中都有发生，其中大部分的突变都位于固有的不稳定的DNA结合结构域（DBD）中，许多突变会使得该结构域进一步表现出不稳定性，并会暴露于易于聚集的疏水核心区域，从而促进突变的p53自我组装成为无活性的细胞质淀粉样聚集物。近日，一篇发表在国际杂志N
2021-06-30
首个轻链(AL)淀粉样变性治疗药物！强生Darzalex Faspro长期数据：持续显著改善血液学完全缓解!
Darzalex(达雷妥尤单抗，兆珂®)已在中国上市，将再定义骨髓瘤治疗！
2021-05-28
美国FDA授予渤健/卫材β淀粉样蛋白原纤维抗体lecanemab突破性药物资格(BTD)!
今年6月，Aduhelm(β淀粉样蛋白抗体)获批，是第一种靶向和影响AD内在疾病病程的治疗方法。
2021-06-24
Nat Commun：科学家发现阿尔兹海默病发病过程中负责摄入淀粉样斑块的小胶质细胞的关键基因特征
2021年5月26日 讯 /生物谷BIOON/ --小胶质细胞是大脑中的专业免疫哨兵细胞，其会对“陌生人”或危险信号作出反应，并帮助清除细胞和胞外碎片，帮助调节突触的可塑性、成熟和移除等，因此，小胶质细胞的功能对于大脑的生理过程至关重要；目前研究人员已经阐明了小胶质细胞在阿尔兹海默病发病过程中扮演的关键角色，然而并不清楚其分子和功能的多样性。阿尔兹海默病是一
2021-05-26