转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病(ATTR-PN)新药！阿斯利康反义药物eplontersen 3期临床成功!
eplontersen是一种配体偶联反义(LICA)药物，可减少转甲状腺素蛋白（TTR）的产生。在3期试验中，eplontersen治疗显著降低了血清转甲状腺素(TTR)水平，延缓了神经病变进展。
2022-06-22
美国FDA批准Amvuttra：治疗hATTR淀粉样变性伴多发性神经病(hATTR-PN)!
Amvuttra每3个月皮下注射一次，可靶向并沉默特定的mRNA，减少TTR淀粉样蛋白的产生，显著改善神经损害&生活质量!
2022-06-14
Nature证实，不是β淀粉样蛋白导致阿尔兹海默症！
知道了很多病理机制，依旧不得其门而入，不禁令我们深思：我们是否真正触及阿尔兹海默症的病根，还是被其表象一叶障目，最终治标不治本？
2022-06-13
Nature：揭示TMEM106B以一种依赖年龄的方式形成淀粉样蛋白细丝
在一项新的研究中，来自英国剑桥MRC分子生物学实验室和美国印第安纳大学等研究机构的研究人员确定了在神经退行性疾病中发现的一种常见的蛋白---TMEM106B---以一种依赖年龄的方式形成淀粉样蛋白细丝
2022-04-04
Nature：揭示与FTLD-TDP相关的淀粉样蛋白是TMEM106B而不是TDP-43
在一项新的研究中，来自美国加州大学洛杉矶分校和梅奥诊所的研究人员在从代表其中四种FTLD-TDP亚型的四名患者的大脑中提取了淀粉样蛋白纤维（amyloid fibril），并通过低温电子显微镜（cry
2022-04-04
vutrisiran治疗hATTR淀粉样变性伴多发性神经病：全方位改善!
vutrisiran每3个月皮下注射一次，可靶向并沉默特定的mRNA，减少TTR淀粉样蛋白的产生，显著改善神经损害&生活质量!
2022-01-22
转甲状腺素蛋白淀粉样变性(ATTR)新药！阿斯利康/Ionis配体偶联反义药物eplontersen获美国FDA孤儿药资格!
eplontersen是一种配体偶联反义(LICA)药物，可减少转甲状腺素蛋白（TTR）的产生。
2022-01-26
科学家最新揭示了阿尔茨海默病神经炎症和淀粉样蛋白病变的关键靶基因
阿尔茨海默病(Alzheimer’s disease, AD)是一种常见的神经退行性疾病，以神经炎斑块、神经纤维缠结、脑内神经炎症等为特征，并伴有认知障碍和记忆丧失。在过去的四十年里，尽管进行了大量的基础研究和临床试验，但没有任何治疗方法可以阻止这种疾病的发展。
2022-03-07
转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病(ATTR-CM)药物!！辉瑞Vyndaqel/Vyndamax：治疗5年全因死亡率降低41%!
Vyndaqel和Vyndamax是首创转甲状腺素蛋白（transthyretin）稳定剂tafamidis的2种口服制剂
2021-12-22