Alnylam药物Onpattro获英国NICE批准，治疗hATTR淀粉样变性
2019年07月10日/生物谷BIOON/--Alnylam制药公司是RNAi疗法开发领域的领军企业。近日，该公司药物Onpattro（patisiran）在英国监管方面迎来转机。英国国家卫生与临床优化研究所（NICE）已发布积极意见，推荐Onpattro作为一种具有经济效益的治疗选择，用于英国国家卫生服务系统（NHS），治疗成人患者由遗传性转甲状腺素蛋白（hATTR）介导的淀粉样变性引起的多发神
Alnylam公司产品(patisiran)获日本批准，治疗hATTR淀粉样变性
2019年06月19日讯 /生物谷BIOON/ --Alnylam制药公司是RNAi疗法开发领域的领军企业。近日，该公司宣布，日本卫生劳动福利部（MHLW）已批准Onpattro（patisiran），用于成人患者治疗由遗传性转甲状腺素蛋白（hATTR）介导的淀粉样变性引起的多发神经病。Onpattro是日本批准的首个RNAi疗法，Alnylam公司已计划在日本立即推出该产品。在美国和欧盟，Onp
淀粉样假说再受打击！基因泰克终止阿尔茨海默病3期研究
1月30日，罗氏制药子公司基因泰克公布称，将决定停止抗β-淀粉样蛋白单抗crenezumab用于早期（前驱期至轻度）散发性阿尔茨海默病（AD）患者治疗的临床3期研究CREAD 1与CREAD 2。这一决定是基于独立的数据监测委员会进行的一项预先计划的中期分析结果，该分析评估了crenezumab的安全性和有效性，结果显示crenezumab不太可能达到临床痴呆评分总表（CDR-SB）基
Nature：与阿尔茨海默病相关的β-淀粉样蛋白很可能能够在人际传播
2018年12月15日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，英国伦敦大学学院朊病毒疾病研究所的John Collinge教授及其团队将一种受到β-淀粉样蛋白（一种与阿尔茨海默病有关的蛋白）污染的生长激素注射到小鼠大脑中，观察到β-淀粉样蛋白在大脑中沉着。这一结果支持这样的一个假设：在罕见的情形下，来自污染的β-淀粉样蛋白可能能够在人际传播，但是这并不意味着这种蛋白具有传染性。在2015年的一
科学家实现阿尔兹海默症淀粉样蛋白沉淀的无标记显微检测
记者日前从复旦大学获悉，一项由复旦大学、哈佛大学和美国麻省总医院的课题组合作完成的研究，首次将受激拉曼成像技术用于探测阿尔兹海默症淀粉样蛋白沉淀，这一方法也有望用于探索帕金森等其他神经退行性疾病。阿尔兹海默症是一种可导致痴呆的神经退行性疾病；有假说认为是大脑中的Aβ蛋白发生了错折叠，引起反应，最终杀死神经元，形成了淀粉样蛋白沉淀。因此，针对淀粉样蛋白沉淀的观测成为研究疾病机理的关键。《
Nature：毒性淀粉样蛋白或有益于机体健康肌肉组织的发育
2018年11月6日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Nature上的研究报告中，来自科罗拉多大学的科学家们通过研究发现，被认为是多种神经肌肉疾病驱动因素的毒性蛋白—淀粉样蛋白或许在健康肌肉组织的发育上扮演的非常有益的角色。图片来源：CU Boulder研究者Thomas Vogler说道，这项研究中我们首次发现，淀粉样蛋白样结构不仅会存在于再生期间的健康骨骼肌中，而且其对于
Ionis反义RNA药物Tegsedi获加拿大批准，治疗hATTR淀粉样变性
2018年10月05日讯 /生物谷BIOON/ --美国生物制药公司Ionis Pharmaceuticals及旗下公司Akcea Therapeutics近日联合宣布，加拿大卫生部已批准Tegsedi（inotersen）用于遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性（hATTR）成人患者，治疗第1阶段或第2阶段多发性神经病变。Tegsedi通过优先审查获批，此次批准使该药成为加拿大获批的首个治疗hATTR
Alnylam在德国推出Onpattro（patisiran），治疗hATTR淀粉样变性
2018年10月03日讯 /生物谷BIOON/ --Alnylam制药公司是RNAi疗法开发领域的领军企业。近日，该公司宣布，在德国推出Onpattro（patisiran），用于遗传性ATTR（hATTR）淀粉样变性成人患者第1阶段或第2阶段多发性神经病的治疗。在美国和欧盟，Onpattro分别于今年8月10日和8月30日获批，成为RNAi现象被发现整整20年以来获准上市的首款RNAi药物。Al
第2款hATTR淀粉样变性药物在美国获批！
2018年10月07日讯 /生物谷BIOON/ --美国生物制药公司Ionis Pharmaceuticals及旗下公司Akcea Therapeutics近日联合宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Tegsedi（inotersen）用于遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性（hATTR）成人患者，治疗第1阶段或第2阶段多发性神经病变。之前，FDA已授予Tegsedi孤儿药资格和快速通道地位。此次
治疗hATTR淀粉样变性，谁更胜一筹？
2018年7月6日/生物谷BIOON/--Ionis制药公司是反义RNA疗法方面的行业领导者，已利用其专有的反义RNA技术，创建了一个庞大的首创或同类最佳的药物管线，在研药物超过40种，并与多个行业巨头达成了战略合作，包括：罗氏、诺华、葛兰素史克、阿斯利康、百健等。目前，Ionis公司已有2个反义RNA药物上市，分别为Kynamro（mipomersen）和Spinraza（nusinersen）