Nature发布PSCK9碱基编辑疗法最新数据：一次注射PCSK9降低约90％，持续长达10个月
PCSK9（前蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶/kexin9型）能参与调节肝低密度脂蛋白（LDL）受体的生命周期。研究发现，人体中PCSK9的功能获得性突变与家族性高胆固醇血症有关，而PCSK9的功能丧失性突变则会导致LDL胆固醇浓度降低，能预防冠心病，这使得PCSK9成为动脉粥样硬化性心血管疾病治疗中一个十分有吸引力的靶点。PCSK9在肝脏中高表达，理论上，一次性
葛兰素史克与Halozyme达成合作及许可协议：开发皮下注射超长效疗法(给药间隔≥3个月)!
利用ENHANZE®药物递送技术(重组人透明质酸酶PH20酶，rHuPH20)开发快速/大容量/超长效皮下注射疗法。
美国FDA授予Tyvaso DPI(曲前列尼尔，干粉吸入器)优先审查：疗效媲美Tyvaso雾化剂，使用更方便！
Tyvaso DPI用于治疗肺动脉高压（PAH）和间质性肺病相关肺动脉高压（PH-ILD），改善患者运动能力。
Nature子刊：单碱基编辑器助力肝病治疗
可编程CRISPR-Cas核酸酶通过在目标位置使双链DNA断裂来实现基因组编辑，但在有丝分裂后的细胞中十分低效。而碱基编辑器是最近开发的基因组工程工具，能在转换率低的组织中进行精确有效的编辑。对于碱基编辑的临床应用，其主要的局限性在于产生潜在的非靶突变。非靶突变可以是单导向RNA (sgRNA)依赖的或sgRNA独立的，并
罗氏全球首个加速器在上海张江启动
继2019年罗氏上海创新中心落成之后，昨日，罗氏在创新研发领域又有了新动作。作为一家注重医药创新的企业，罗氏这次携手高瓴创投和张江集团，将投资重点从引进全球创新转向本土医疗创新生态圈的建设，旨在推动中国研发走向世界，加速惠及中国乃至全球患者。
诺华新一代药物Beovu 3期MERLIN研究：达成疗效主要终点，随访期适合每2-3个月注射
在中国，Beovu已进入3期临床，并于今年4月在海南博鳌超级医院完成了全国首针注射。
Nat Biotechnol：在体内利用腺嘌呤碱基编辑器让PCSK9发生单点突变，大幅和持续地降低坏胆固醇水平
2021年5月23日讯/生物谷BIOON/---碱基编辑是一种新型的基因编辑方法，它可以精确地改变DNA序列中的单个核苷酸。在一项新的研究中，来自瑞士、加拿大、美国和荷兰的研究人员利用碱基编辑在一个特定的基因中产生这样的一个点突变，成功地持续降低了小鼠和猕猴血液中较高的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平。这为治愈遗传性代谢性肝病患者提供了可能。相关研究结果