世界首个碱基编辑疗法完成患者给药,一针注射,永久预防心脏病
如今,基因疗法已经成长为一个每年近百亿美元的大市场,基因治疗开始颠覆癌症、病毒感染、遗传性疾病等领域,成为最受关注的制药领域之一。
2022-07-14
一次注射,长期有效,诺奖团队开发的LNP递送的体内CRISPR疗法最新临床数据给力
2022年6月24日,Intellia 和再生元公布了 NTLA-2001 疗法的最新1期临床试验中期数据,效果积极,单次给药后患者血清中 TTR 蛋白水平的下降幅度在长达12个月时间里能够稳定持续。
2022-06-27
Nat Biotechnol:一种新型技术或仅需通过单次注射就能治疗HIV感染
来自以色列特拉维夫大学等机构的科学家们通过研究开发了一种新型独特的AIDS疗法,其或能被开发成为疫苗或对HIV患者进行一次性治疗;本文研究中,研究人员分析了如何工程化改造患者机体中的B细胞。
2022-06-20
每3个月皮下注射一次!Alnylam第4款RNAi疗法获FDA批准
Alnylam宣布,FDA批准该公司RNAi疗法Amvuttra(vutrisiran)上市,用于治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白介导(hATTR)的淀粉样变性多发性神经病变。
2022-06-15
心脏病人救星,无需电池“自我”续航的心脏起搏器来了!
植入心脏起搏器是治疗慢性心率失常的主要方式,心脏起搏器植入患者体内之后可能至少需要运行数十年,因此需要稳定的电力供应。目前,为心脏起搏器供能的主要是电池,电池不仅笨重坚硬,且寿命较短,需要更换。
2022-06-04
Cell Stem Cell:研究揭示染色质阅读器TRIM66调控全能样干细胞的分子机制
在小鼠中,合子基因组激活(zygotic genome activation,ZGA)发生在早期胚胎的2细胞阶段,此阶段任何与基因转录调控相关的事件对于整个胚胎发育都是至关重要的。
2022-06-13
邦器生物完成数千万元A轮融资,布局自免&过敏诊断领域
6月6日,苏州邦器生物技术有限公司(以下简称“邦器生物”)宣布已完成数千万元A轮融资,本轮融资由敦行资本领投,接力基金跟投。募集资金用于产品管线扩充、医疗器械注册申报、以及项目的快速推进。
2022-06-07