A型血友病基因疗法SB-525显示临床疗效
8月8日，Sangamo Therapeutics公布了旗下cDNA基因疗法候选药物SB-525用于A型血友病治疗的临床1/2期研究（Alta）的初步积极结果。Sangamo和辉瑞通过全球合作共同负责SB-525的临床开发及商业化。Alta研究是一项开放标签的、剂量范围广泛的临床试验，旨在评估SB-525对20名严重血友病患者的安全性和耐受性。到目前为止，已经有5位患者接受了三种剂量的治疗。第6位
科研新突破登Nature子刊,泛生子再掀癌症基因的“面纱”
泛生子致力于从癌症基因开始寻根溯源，揭示肿瘤产生的根源及其赖以发展的关键机制，通过临床转化为癌症患者带来希望。近日，由美国杜克大学讲席教授、泛生子联合创始人兼首席科学家阎海教授领衔的泛生子团队，联同杜克大学及约翰霍普金斯大学研究人员完成的最新成果，在线发表于国际权威学术期刊《Nature Communications》。该项成果揭示了两种新的胶质母细胞瘤分子分型，从而完成了
终结B型血友病！辉瑞基因疗法fidanacogene elaparvovec进入III期临床开发
2018年7月18日讯 /生物谷BIOON/ --美国制药巨头辉瑞（Pfizer）与合作伙伴Spark Therapeutics近日联合宣布，启动一项开放标签、多中心、导入III期临床研究（NCT-3587116），评估实验性基因疗法fidanacogene elaparvovec（前称SPK-9001/PF-06838435）作为一种因子IX预防性替代疗法在B型血友病常规护理中的有效性和安全性。
EMBO Mol Med：科学家利用基因疗法成功治愈2型糖尿病和肥胖小鼠 未来有望应用于人体！
2018年7月11日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，来自巴塞罗那自治大学的科学家们通过研究，利用基因疗法成功治愈了小鼠的肥胖和2型糖尿病，相关研究刊登于国际杂志EMBO Molecular Medicine上。研究者表示，我们利用了一种名为腺相关病毒载体（Adeno-associated viral Vector，AAV）来携带FGF21（成纤维细胞生长因子21）基因的疗法（AAV-FGF2
基因型导向的抗血小板疗法既可靠又有效
2018年4月5日 讯 /生物谷BIOON/ --根据发表在最近一期的《Circulation: Genomic and Precision Medicine》杂志上的一篇文章，作者发现利用CYP2C19基因型作为标准选择双重抗血小板疗法（DAPT）的受众在全球范围内都具有可靠性与有效性，尽管检测的频率难以维持。该研究的作者，来自北卡罗琳娜大学教堂山分校的Craig R. Lee, Pharm博士
Nat Genet：机体中特殊的“体型”基因或会增加女性患2型糖尿病的风险
2018年4月11日 讯 /生物谷BIOON/ --日前，一项刊登在国际杂志Nature Genetics上的研究报告中，来自牛津大学的研究人员通过研究在女性机体中鉴别出了一种特殊基因和新型脂肪细胞的产生及定位直接相关，随后该基因还会增加女性个体患2型糖尿病的风险。图片来源：Shutterstock文章中，研究人员检测了KLF14基因给机体健康带来的效应，他们发现，控制KLF14基因的基因突变或许
PLoS Med：新型基因评分可以预测婴儿患1型糖尿病的风险！
2018年4月7日讯 /生物谷BIOON /——根据一项由德国亥姆霍兹慕尼黑中心Anette Ziegler及其同事最新发表在《PLOS Medicine》上的研究，一种新的1型糖尿病基因得分可用于鉴定出具有1型糖尿病前风险的婴儿，可以用于选择婴儿参加1型糖尿病预防实验。图片来源：University of Michigan School for Environment and Sustainab
基因型预测表型可没你想的那么简单！
2018年3月9日讯 /生物谷BIOON /——你掌握的信息越多，你就越可能更好地预测接下来会发生什么。临床医生和卫生研究人员也常在寻找基因突变以预测胎儿是否有出生缺陷的风险，或者一个人是否有患某种疾病的风险，但是这些预测通常都不准确。来自卡尔加里大学的研究人员现在发现了一种重要的因素，改变了我们对基因突变（基因型）与它们在人身上的表现（表型）之间关系的认知，这也许会在将来某一天帮着我们提高预测的
类转录化学药物诱导型基因组编辑和转录激活系统
小编推荐会议：2018基因编辑与基因治疗研讨会生物学变化多受到高度动态的分子事件调控，为了更精确的理解并研究这些过程，应用条件性可诱导的技术手段是十分必要的。此前，得到广泛应用的药物诱导技术之一是通过配体结合激发雌激素受体蛋白（ER）从细胞质到细胞核的转运。在没有激素配体的情况下，ER与热激蛋白（hsp90）结合定位于细胞质中；一旦与配体结合，ER与hsp90解离，并转运到细胞核中。类
Cell Death Differ：维持间质干细胞“全能型”的关键基因
2018年1月23日 讯 /生物谷BIOON/ --许多医生，研究者以及患者都寄希望于干细胞疗法用于修复受损组织以及置换功能缺陷的细胞。目前全球范围内也有数以百计的相关临床试验正在开展。间质干细胞（MSC）是上述治疗性试验的主流工具，原因在于其能够分化形成一系列不同类型的成熟细胞，包括骨骼、脂肪以及软骨。此外，它们还足有血液多能性，即能够分化形成血细胞。然而，目前我们还难以掌握这类细胞在体内环境下