渐冻症治疗新突破：基因疗法实现迄今最好治疗效果，已获FDA批准
渐冻症是一种复杂的疾病，只有2%-6%的患者属于SOD1基因突变的渐冻症，这类渐冻症患者通常是家族遗传，但在一些散发性渐冻症患者中也发现有SOD1基因突变。
2024-05-05
Science：一种特殊的癌症药物或能治疗早期阶段的阿尔兹海默病
研究结果表明，目前被用来治疗包括黑色素瘤、白血病和乳腺癌等多种癌症的药物IDO1抑制剂也能被重新定向用来治疗早期阶段的神经变性疾病。
2024-09-05
JITC：新研究表明靶向EphA3的CAR-T细胞有望治疗胶质母细胞瘤
这项研究目前仍处于早期阶段，预计将进入该疗法的1期临床试验，试验对象涉及EphA3阳性胶质母细胞瘤患者。该临床试验预计将于明年启动。
2024-08-29
研究人员绘制脊髓损伤的分子时空图谱并发现新治疗靶点
该工作不仅为理解受损脊髓的时空重组提供了丰富的分子信息和有用的数据分析工具，而且鉴定出具有SCI治疗潜力的新靶点IGFBP2蛋白，为未来推进相关转化研究和进一步的机制探索奠定了基础。
2024-08-13
Science子刊：一种称为SR-18292 的小分子有望治疗镰状细胞病
研究表明，将一种小分子与羟基脲结合使用，可以通过不同的机制提高胎儿血红蛋白的生成。这可能为那些对羟基脲单独治疗效果不佳的镰状细胞病患者提供一种重要的新治疗选择。
2024-08-12
Stem Cells Transl Med：新研究有望提高细胞移植治疗中风和创伤性脑损伤的疗效
这项新的研究发现，用生长因子颗粒蛋白前体（progranulin, PGRN）处理可通过Akt磷酸化减少细胞凋亡，提高神经元存活率。
2024-12-12
NEJM：新研究表明基于慢病毒载体的基因疗法有望成功治疗严重血友病A患者
在这项的研究中，这些作者在他们的调理方案中使用曲奥舒凡（treosulfan）代替白消安，这可能会抵消先前研究中存在的混淆因素。
2024-12-19
Mol Cancer：治疗前列腺癌新策略——靶向激活癌细胞中的 GP130 信号通路
研究证明前列腺细胞中 GP130 的激活不仅能减缓肿瘤生长，还能刺激免疫系统积极对抗癌细胞。
2024-11-24
