Science：利用人工智能设计隐秘剪接，治疗渐冻症等神经退行性疾病
该研究开发了一种针对肌萎缩侧索硬化症（ALS）和额颞痴呆症（FTD）的精准医学方法——TDP-REG，利用细胞中TDP-43功能丧失（TDP-LOF）时发生的隐秘剪接事件，以在病变细胞中特异性表达。
2024-10-07
西格列他钠治疗MASH II期临床研究入选2024美国肝病年会口头报告
西格列他钠是微芯生物自主研发的全新机制降糖药，也是全球第一个获批治疗2型糖尿病的全PPAR激动剂，已经获批用于成人2型糖尿病患者的血糖控制，可单药服用。
2024-10-20
Science子刊：吴青峰团队揭示颅咽管瘤生长的神经机制，并开发治疗药物
该研究基于颅咽管瘤的基因突变特征和下丘脑伸展细胞（tanycyte）的致瘤潜能，成功建立了高度模拟人类颅咽管瘤特征的遗传性肿瘤动物模型。
2024-12-23
Science：一种特殊的癌症药物或能治疗早期阶段的阿尔兹海默病
研究结果表明，目前被用来治疗包括黑色素瘤、白血病和乳腺癌等多种癌症的药物IDO1抑制剂也能被重新定向用来治疗早期阶段的神经变性疾病。
2024-09-05
研究人员绘制脊髓损伤的分子时空图谱并发现新治疗靶点
该工作不仅为理解受损脊髓的时空重组提供了丰富的分子信息和有用的数据分析工具，而且鉴定出具有SCI治疗潜力的新靶点IGFBP2蛋白，为未来推进相关转化研究和进一步的机制探索奠定了基础。
2024-08-13
JITC：新研究表明靶向EphA3的CAR-T细胞有望治疗胶质母细胞瘤
这项研究目前仍处于早期阶段，预计将进入该疗法的1期临床试验，试验对象涉及EphA3阳性胶质母细胞瘤患者。该临床试验预计将于明年启动。
2024-08-29
Science子刊：一种称为SR-18292 的小分子有望治疗镰状细胞病
研究表明，将一种小分子与羟基脲结合使用，可以通过不同的机制提高胎儿血红蛋白的生成。这可能为那些对羟基脲单独治疗效果不佳的镰状细胞病患者提供一种重要的新治疗选择。
2024-08-12
Stem Cells Transl Med：新研究有望提高细胞移植治疗中风和创伤性脑损伤的疗效
这项新的研究发现，用生长因子颗粒蛋白前体（progranulin, PGRN）处理可通过Akt磷酸化减少细胞凋亡，提高神经元存活率。
2024-12-12