遗传性血管水肿(HAE)新药！Takhzyro(拉那芦人单抗)获美国FDA优先审查：治疗2-12岁儿科患者!
Takhzyro是第一个治疗HAE的单抗药物，可特异性结合并抑制血浆激肽释放酶的活性。在3期临床试验中，Takhzyro治疗2-12岁儿科患者，将HAE发作减少了94.8%。
2022-10-20
Cell重磅综述：治疗性抗体的设计
为了更好的开发药物，需要根据药物不同作用机制设计不同的抗体。大多数获批抗体为IgG形式，但现在抗体-药物偶联（ADC）、抗体片段（如纳米抗体）及双特异性抗体（BsAb）研究更加火热。
2022-09-22
PNAS：精准基因组编辑有望治疗遗传性视网膜疾病
在一篇新的论文中，研究人员解释了精准基因组编辑试剂如何在遗传性视网膜疾病（inherited retinal disease, IRD）中实现了精确的基因校正和疾病拯救。
2022-09-27
治疗性血浆置换竟可让年老的人类血液恢复青春，逆转生物衰老
在一项新的研究中，研究人员对人类中年轻的血液可以使老年人恢复青春的观点提出质疑，并提出可能有一种更好的方法来抵御时间的摧残。
2022-09-29
全球III期临床试验结果公布：尼达尼布治疗儿童和青少年进展性纤维化性间质性肺疾病取得积极结果
布尼达尼布用于治疗患有进展性纤维化性间质性肺疾病的6-17岁儿童和青少年的InPedILD™全球III期临床试验取得积极结果，达到主要复合终点。
2022-10-11
Fundam Res：中国科学家开发出了治疗人类炎性肠病的新型金纳米颗粒疗法
来自中山大学附属第七医院等机构的科学家们通过研究利用超小Au25（一种金纳米颗粒）开发了一种有望治疗人类炎性肠病的新型疗法。
2022-08-12
Circulation：科学家发现有望治疗人类肺动脉高压的潜在治疗性靶点
来自日本京都大学等机构的科学家们通过研究发现，相比健康志愿者而言，来自患者的外周血单核细胞中的Regnase-1的基因表达水平很低。
2022-09-14
Nat Med：靶向CD19的CAR-T细胞疗法有望治疗难治性红斑狼疮
虽然红斑狼疮无法治愈，而且现有的治疗方法对美国150万红斑狼疮患者中的许多人不起作用，但一项新的研究显示一种癌症疗法可能会缓解难以治疗的红斑狼疮。该研究近期发表在Nature Medicine期刊上。
2022-09-22
Sci Adv：一种治疗急性髓性白血病的新型疗法或能让更多癌症患者获益
来自澳大利亚彼得-麦卡伦癌症中心等机构的科学家们通过研究表明，一种针对两种具有挑战性的血液癌症的新型疗法或能潜在帮助更多患者进行治疗。
2022-09-22