邦耀生物基因治疗的首例外籍镰刀型细胞贫血病患者顺利出院
目前，BRL-101基因治疗的首例重型地贫患儿至今治愈已超4年，这也是全世界首次通过CRISPR基因编辑技术治疗β0/β0型重度地贫的成功案例。
2024-12-07
Cell子刊：浙江大学蔡志坚团队发现克服抗PD-1治疗耐药的新靶点
肿瘤细胞的 MFGE8 通过促进细胞外囊泡分选 PD-L1 来诱导抗 PD-1 疗法（αPD-1 ）的耐药性。
2025-01-25
Int Immunopharmacol：芳烃受体激活促肥大细胞自噬，开启面部痘痘治疗新路径
研究表明，在模拟玫瑰痤疮的实验中，LL-37使肥大细胞相关炎症因子和脱颗粒标记物表达上升，AhR激动剂tapinarof可降低其表达，且能增强自噬，自噬调节剂也证实了自噬在其中的关键作用。
2025-01-24
Nature Medicine：从CAR-T到CAR-M——实体瘤免疫治疗的下一步革命
该研究首次在人类患者中验证了CAR-M疗法的安全性及可行性，并证明CT-0508能够靶向HER2阳性肿瘤，同时重塑肿瘤微环境以增强抗肿瘤免疫应答。
2025-02-11
JAMA Ophthalmol：新研究表明一种新型基因疗法有望治疗莱伯遗传性视神经病变
lenadogene nolparvovec基因疗法在MT-ND4相关LHON患者中提供了持续的双侧视力改善，并证明了长期安全性。
2025-01-29
Nature Genetics：序列特征与药物疗效的巧妙结合：无义突变治疗的未来
该研究提供了大量关于PTC翻译贯通的实验数据，并成功构建了能够预测药物效果的模型，为未来的个性化治疗设计提供了有力支持。
2024-09-01
Nature Genetics ：肥胖与致癌基因突变的复杂关联带来对癌症预防和治疗的新启示
研究揭示了体质指数（BMI, Body Mass Index）与某些癌症中特定驱动基因突变之间的显著关联，并深入探讨这些发现背后的机制及其临床意义。
2024-11-22
Cancer Immunol Res：新研究表明靶向PTPRZ1的CAR-T细胞有望治疗胶质母细胞瘤
胶质母细胞瘤的生物学特性使其特别难以治疗。胶质母细胞瘤能够诱导一种限制免疫系统攻击的微环境，从而逃避标准治疗并迅速复发。
2024-10-23