超过95%难治性癌症患者获得缓解，百时美施贵宝CAR-T疗法再获FDA批准
024年5月16日，美国FDA宣布，加速批准百时美施贵宝的CAR-T疗法扩展适应症，用于治疗复发/难治性滤泡性淋巴瘤（FL）成人患者，他们已经接受过两种及以上前期系统治疗。
2024-05-18
刘如谦兑现承诺：首款先导编辑疗法IND获批，将开展1/2期临床试验
这项1/2期临床试验，是一项跨国、首次人体试验，旨在评估先导编辑疗法（编号PM359）在成年人和儿童慢性肉芽肿病患者中的安全性、生物活性和初步疗效。
2024-05-02
Science子刊：上海交大夏伟梁/陆舜团队揭示PTPRT缺失通过调控STING通路，增强抗PD-1疗法的肺癌治疗效果
研究团队通过转录组蛋白组测序、分子模拟和蛋白互作等实验阐明了分子机制：PTPRT 缺失型肿瘤表现出累积的 DNA 损伤、增加的胞质 DNA和更高的肿瘤突变负荷，间接激活STING通路。
2024-09-15
Blood：在首次真实世界研究中，CAR-T细胞疗法cilta-cel非常有效治疗复发或难治性多发性骨髓瘤
这项新的研究发现，四分之三接受cilta-cel输注的患者出现了细胞因子释放综合征（CRS），这是一种常见的CAR-T副作用，可能很严重，但只有5%的患者出现了3级或以上的副作用。
2024-10-27
Cell：开发出一种新型纳米抗体平台，用于解决诸如新冠病毒之类的病毒通过快速变异逃避现有疫苗和疗法的能力
AMETA具有模块化结构，还能快速、经济地生产新的纳米抗体构造体，是应对未来流行病的理想选择。
2024-10-26
Nature：揭示肥胖-癌症之间的关联或有望帮助开发改善癌症免疫疗法疗效的新型策略
本研究揭示了肥胖相关的代谢及炎症信号如何促进肿瘤相关巨噬细胞表达PD-1，这一机制不仅损害了免疫系统对肿瘤的监控，增加了癌症风险，但也意外地为肥胖患者使用PD-1免疫疗法提供了更积极的治疗前景。
2024-06-20
Nat Commun：开发出一种基于三重腺相关病毒载体系统的新型基因疗法，有望用于治疗杜兴氏肌肉萎缩症
Han和他的团队开发了一种三重腺相关病毒（triple-adeno-associated virus）载体系统，将全长的抗肌萎缩蛋白递送到骨骼肌和心肌中。
2024-08-08
FDA批准BMS的CAR-T细胞疗法一项新适应症
该研究是一项全球性、多中心、开放标签、单臂、II期临床试验，共纳入了130例至少接受过二线治疗的复发或难治性惰性B细胞非霍奇金淋巴瘤患者。
2024-05-16
Nat Commun：首次成功地在完整的人类肝脏中进行基因疗法测试
在一项全球首创研究中，来自澳大利亚悉尼大学等研究机构的研究人员在完整的人体肝脏中测试了新型基因疗法，目的是开发出更有效的治疗危及生命的遗传性疾病的方法。相关研究结果于2024年3月14日发表在Natu
2024-03-28