囊获新型AAV9载体 辉瑞达成合作开发基因疗法
近日，REGENXBIO公司宣布与辉瑞（Pfizer）公司达成研发许可协议，允许辉瑞公司使用REGENXBIO专有的NAV腺相关病毒9（AAV9）载体开发基因疗法，治疗弗里德赖希共济失调（Friedreich’s ataxia，FA），改善患者的生活。FA是一种最常见的遗传性共济失调类型，每5万人中会有1人受影响。FA患者是由于FXN基因出现突变引起的，基因突变限制了共济蛋白（frataxin）的
Nat Med：北大科学家发现肠道菌群调控多囊卵巢综合征的新机制
2019年7月26日讯 /生物谷BIOON /——多囊卵巢综合征(Polycystic ovary syndrome，PCOS)以雄激素过多、排卵功能障碍和多囊卵巢为特征，常伴有胰岛素抵抗性。而目前研究人员还不清楚PCOS患者发生排卵功能障碍和胰岛素抵抗的机制，这严重限制了相关药物和治疗方法的发展。此前的研究发现代谢健康的改善与较高的微生物群基因含量和微生物多样性增加有关。因此，来自包括北京大学第
11亿美元囊获抗纤维化疗法 勃林格殷格翰达成合作
日前，Bridge Biotehrapeutics公司宣布，与勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）公司达成一项合作和研发授权协议。双方将共同开发Bridge公司研发的自分泌运动因子（autotaxin）抑制剂BBT-877，治疗包括特发性肺纤维化（IPF）在内的纤维化间质性肺病患者。Bridge是一家只有17名正式员工的虚拟公司。BBT-877是该公司开发的具备“b
溶解性有机磷促进铜绿微囊藻砷累积与转化研究获进展
砷作为A类致癌物在湖泊水体中主要以砷酸盐(As(V))形态存在，其与正磷酸盐相似的化学性质，使其在生物体内的迁移受环境中磷酸盐的调控。磷作为水生态系统的限制性因子之一，主要以无机态的正磷酸盐和聚磷酸酯、磷脂、核酸、磷蛋白和磷酸糖类等有机磷形态存在。近年来通过政府管控，水体外源性磷供给减少，由于内源性磷含量较高且较难清除与控制，使得其对水体富营养化的作用凸显。有机磷作为内源性的主要磷组成，亦可被微藻
在突触囊泡与质膜融合导致神经递质释放过程中发挥关键作用的SNARE复合体的解聚机制
清华大学生命科学学院隋森芳教授研究组在《科学●进展》（Science Advances）期刊上在线发表题为"SNARE复合体解聚的机制研究"（Mechanistic insights into the SNARE complex disassembly）的研究论文，通过解析SNARE解聚分子机器20S复合体的高分辨率冷冻电镜三维结构，并结合生化实验、电生理实验和交联质谱实验，揭示了SNARE复合体
研究发现咽囊前体细胞并阐明其特化机制
脊椎动物胚胎的一个显着特征是在头颈部两侧具有数个明显的皱襞，称为鳃弓或咽弓（Pharyngeal Arch）。胚胎的颅面组织和口腔皆由咽弓通过生长、分化、融合和扩张发育而来（图1）。咽囊（Pharyngeal Pouch）是鳃弓的内胚层组织，位于前肠最前端，是咽区内胚层沿前-后轴依次出芽形成的一系列囊状凸起（图2）。咽囊将咽区神经脊细胞分割开来，形成咽部软骨。咽囊在胚胎发育过程中是一个
探究分泌和摄取用于细胞间通讯的外泌体和其他胞外囊泡
2019年1月23日/生物谷BIOON/---尽管人们在20世纪60年代后期首次描述了在哺乳动物组织或液体中，有囊泡在细胞周围存在，但是直到2011年才提出通用术语“胞外囊泡（extracellular vesicle, EV）”来定义所有的由脂质双层包围的胞外结构，如图1所示。在1980年代，人们描述了EV可以通过质膜向外出芽或通过细胞内内吞运输途径形成，其中这种途径涉及多泡晚期内吞区室---也
UBL3影响蛋白质向小型胞外囊泡转化
外泌体是一种小型胞外囊泡（sEVs），来自于多泡体（MVBs），通过运输蛋白质、mRNA和miRNA介导细胞间的通信。然而，哪类蛋白质被归为sEVs的分子机制还不是完全清楚。在这里，作者报道了泛素样3（UBL3）膜锚定的Ub折叠蛋白MUB作为翻译后修饰因子PTM调节蛋白向胞外囊泡转化。作者发现UBL3的修饰对于将UBL3归类到MVBs是不可缺少的。同时作者还发现从UBL3缺失型小鼠样本
默沙东囊获创新NASH在研产品
日前，默沙东（MSD）和NGM Biopharmaceuticals公司联合宣布，默沙东行使在2015年达成的合作协议中的选择权，获得NGM公司开发的NGM313的独家研发权益。NGM313是一种激活β-Klotho/FGFR1c受体复合体的在研单克隆抗体。它目前被用于治疗非酒精性脂肪肝（NASH）和2型糖尿病。胰岛素抗性被认为是导致NASH的关键性因素之一。大约65%的2型糖尿病患者
吉利德18.5亿美元囊获5项创新癌症免疫疗法
今日，吉利德科学（Gilead Sciences）和Agenus公司宣布，两家公司在癌症免疫学领域达成合作协议，将开发和推广多达五项的新型癌症免疫疗法。吉利德科学将支付给Agenus总值为1.5亿美元的前期付款和股权投资，另有潜在的17亿美元的未来里程碑后续付款。Agenus是一家临床阶段的癌症免疫学公司，专注于发现和开发能够利用人体免疫系统对抗癌症的疗法。该公司的目标是开