Alnylam：从30%到5% 如何降低RNAi疗法的肝脏毒性？
小编推荐会议：新药研发“推新选优”项目路演活动RNAi疗法因为能够有效靶向普通药物无法靶向的蛋白而成为医药界所关注的医疗手段。但是与其它靶向疗法一样，RNAi疗法也会产生脱靶效应，而这些脱靶效应可能造成严重的毒副作用。日前，Alnylam Pharmaceuticals公司的研究人员对N-乙酰半乳糖 (GalNAc) 缀合的RNAi 造成肝脏毒副作用的机制进行了详尽的研究，并且找出降低
Cell：DBR1基因突变导致一些人更容易遭受病毒性大脑感染
小编推荐会议：2018基因编辑与基因治疗国际研讨会2018年2月27日/生物谷BIOON/---对于之前健康的儿童来说，脑部感染是罕见的。但每10000名接触过常见病毒（1型单纯疱疹病毒或流感病毒）的人中大约有1人会患上一种潜在致命性的疾病---脑炎。在一项新的研究中，来自美国洛克菲勒大学等研究机构的Jean-Laurent Casanova及其同事们鉴定出就脑炎而言，单个基因发生的突变可能解释着
STEM CELL REPORTS：猪体细胞克隆研究获进展
近日，中国科学院广州生物医药与健康研究院赖良学课题组的最新研究成果，以XIST Derepression in Active X Chromosome Hinders Pig Somatic Cell Nuclear Transfer为题，在线发表在STEM CELL REPORTS（《干细胞报告》）上。该研究首次探讨了X染色体上长链非编码RNA XIST和组蛋白H3K9me对猪体细胞克隆胚胎发育
研究发现基于AAV9的高剂量基因治疗在动物模型中产生了严重致命毒性！
2018年2月2日讯 /生物谷BIOON /——研究人员发现在猴子和小猪身上高剂量使用可以到达脊髓神经元的腺相关病毒（AAV9）输送基因进行基因治疗会产生严重的致命毒性。肝脏和神经元毒性与其他AAV病毒载体的免疫相关毒性不同。相关研究成果于近日发表在《Human Gene Therapy》。宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的James M. Wilson博士及其同事评估了使用AAV9变异体（AAVhu
世界上首例体细胞克隆猴在中国诞生
2018年1月25日/生物谷BIOON/---克隆羊多莉（Dolly）诞生于1996年7月5日，1997年首次向公众披露。它被美国《科学》杂志评为1997年世界十大科技进步的第一项，也是当年最引人注目的国际新闻之一。在培育多莉羊的过程中，科学家们采用体细胞克隆技术，这种技术也称作体细胞核移植（somatic cell nuclear transfer, SCNT）。SCNT是动物细胞工程技术的一种
中国科学家重要突破：克隆猴“中中”“华华”来了
小编推荐会议：2018（第九届）细胞治疗国际研讨会►中科院神经所率先克隆出两只猴：“中中”（左）和“华华”（右），图片来自神经所“这项成果将不仅为动物研究带来革命性的变化，还会促进人类疾病治疗新方案的开发。”——《细胞》杂志主编Emilie Marcus撰文 | 叶水送、吕浩然责编 | 陈晓雪1997年，科学领域发生了一件大事，它既引起了科学家群体的广泛关注，同时又成为街谈巷议的话题，
意义不明的单克隆丙种球蛋白病在稳定30年后都还可能进展成为癌症！
2018年1月22日讯 /生物谷BIOON /——意义不明的单克隆丙种球蛋白病病人即使在病情稳定30年后也有发展成为多发性骨髓瘤及其他癌症的风险。这个发现来自近日一项发表在New England Journal of Medicine上的研究。意义不明的单克隆丙种球蛋白病是一种血液中出现异常的单克隆蛋白的疾病。意义不明的单克隆丙种球蛋白病通常不会带来问题，但是也可能随着时间发展成为多发性骨髓瘤——
安进单克隆抗体Xgeva扩大适应症获批
安进公司近日宣布，美国食品和药物监督管理局（FDA）已批准XGEVA（denosumab）的补充生物制剂许可证申请（sBLA），扩大当前Xgeva预防实体瘤患者骨骼相关事件（SREs）的适应症，纳入多发性骨髓瘤（MM）患者。这2份申请文件中纳入的新数据来自于关键性头对头III期临床研究Study 482的积极数据，该研究是迄今为止在MM患者群体中开展的最大规模的国际性临床研究。据估计，超过95%的
科学家有望开发出一种长效、低毒性的HIV药物
2018年1月10日 讯 /生物谷BIOON/ --日前，一项刊登在国际杂志Proceedings of the National Academy of Sciences上的题为“From in silico hit to long-acting late-stage preclinical candidate to combat HIV-1 infection”的研究报告中，来自耶鲁大学的研究人
Science：首次从结构上揭示帕金森病的关键组分的毒性产生机制
2017年12月17日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自英国、意大利和西班牙的研究人员观察到与帕金森病相关的毒性蛋白聚集物如何破坏健康的神经元的细胞膜，导致它们的细胞壁出现缺陷，最终导致一系列诱导神经元死亡的事件。相关研究结果发表在2017年12月15日的Science期刊上，论文标题为“Structural basis of membrane disruption and cell