研究发现基于AAV9的高剂量基因治疗在动物模型中产生了严重致命毒性！
2018年2月2日讯 /生物谷BIOON /——研究人员发现在猴子和小猪身上高剂量使用可以到达脊髓神经元的腺相关病毒（AAV9）输送基因进行基因治疗会产生严重的致命毒性。肝脏和神经元毒性与其他AAV病毒载体的免疫相关毒性不同。相关研究成果于近日发表在《Human Gene Therapy》。宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的James M. Wilson博士及其同事评估了使用AAV9变异体（AAVhu
世界上首例体细胞克隆猴在中国诞生
2018年1月25日/生物谷BIOON/---克隆羊多莉（Dolly）诞生于1996年7月5日，1997年首次向公众披露。它被美国《科学》杂志评为1997年世界十大科技进步的第一项，也是当年最引人注目的国际新闻之一。在培育多莉羊的过程中，科学家们采用体细胞克隆技术，这种技术也称作体细胞核移植（somatic cell nuclear transfer, SCNT）。SCNT是动物细胞工程技术的一种
中国科学家重要突破：克隆猴“中中”“华华”来了
小编推荐会议：2018（第九届）细胞治疗国际研讨会►中科院神经所率先克隆出两只猴：“中中”（左）和“华华”（右），图片来自神经所“这项成果将不仅为动物研究带来革命性的变化，还会促进人类疾病治疗新方案的开发。”——《细胞》杂志主编Emilie Marcus撰文 | 叶水送、吕浩然责编 | 陈晓雪1997年，科学领域发生了一件大事，它既引起了科学家群体的广泛关注，同时又成为街谈巷议的话题，
意义不明的单克隆丙种球蛋白病在稳定30年后都还可能进展成为癌症！
2018年1月22日讯 /生物谷BIOON /——意义不明的单克隆丙种球蛋白病病人即使在病情稳定30年后也有发展成为多发性骨髓瘤及其他癌症的风险。这个发现来自近日一项发表在New England Journal of Medicine上的研究。意义不明的单克隆丙种球蛋白病是一种血液中出现异常的单克隆蛋白的疾病。意义不明的单克隆丙种球蛋白病通常不会带来问题，但是也可能随着时间发展成为多发性骨髓瘤——
安进单克隆抗体Xgeva扩大适应症获批
安进公司近日宣布，美国食品和药物监督管理局（FDA）已批准XGEVA（denosumab）的补充生物制剂许可证申请（sBLA），扩大当前Xgeva预防实体瘤患者骨骼相关事件（SREs）的适应症，纳入多发性骨髓瘤（MM）患者。这2份申请文件中纳入的新数据来自于关键性头对头III期临床研究Study 482的积极数据，该研究是迄今为止在MM患者群体中开展的最大规模的国际性临床研究。据估计，超过95%的
科学家有望开发出一种长效、低毒性的HIV药物
2018年1月10日 讯 /生物谷BIOON/ --日前，一项刊登在国际杂志Proceedings of the National Academy of Sciences上的题为“From in silico hit to long-acting late-stage preclinical candidate to combat HIV-1 infection”的研究报告中，来自耶鲁大学的研究人
Science：首次从结构上揭示帕金森病的关键组分的毒性产生机制
2017年12月17日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自英国、意大利和西班牙的研究人员观察到与帕金森病相关的毒性蛋白聚集物如何破坏健康的神经元的细胞膜，导致它们的细胞壁出现缺陷，最终导致一系列诱导神经元死亡的事件。相关研究结果发表在2017年12月15日的Science期刊上，论文标题为“Structural basis of membrane disruption and cell
近期单克隆抗体在治疗多种疾病上的研究进展
本文中，小编整理了多篇研究成果，共同解读近期科学家们在单克隆抗体治疗多种疾病上的研究进展，分享给大家！【1】美国研发治疗A型血友病新单克隆抗体一项发表于当日出版的《新英格兰医学杂志》的研究指出，一种被称为“Emicizumab”新型单克隆抗体研发成功。这种专用于治疗A型血友病的新技术可明显降低患者因抗凝血因子抗体导致的出血量，且每周只需进行一次皮下注射。据报道，目前A型血友病患者需进行一周三次静脉
患者招募||注射用重组抗HER-2a人源化单克隆抗体临床试验
乳腺癌是发生在乳腺腺上皮组织的恶性肿瘤。全球乳腺癌发病率自20世纪70年代末开始一直呈上升趋势，已成为当前社会的重大公共卫生问题。在我国，乳腺癌的发病率也逐年上升，每年有近20万女性被诊断出乳腺癌，当前乳腺癌已成为我国女性肿瘤第一位，并且我国乳腺癌患者死亡率相比国外患者相对较高，治愈率较低。因此迫切需要研发新的药物和治疗手段以提高我国乳腺癌患者的治愈率和降低死亡率。正在进行一项注射用重组抗HER-
世界首只克隆犬的克隆后代公之于众
曾培育出世界上第一只克隆犬“史努比（Snuppy）”的韩国科学家最近在《科学报告》杂志上发表论文称，他们在2010年与美国科学家合作，利用5岁大“史努比”的干细胞，成功孕育出4只第二代克隆犬，除其中一只出生后几天夭折外，另3只在9个月大时仍相当健康。这些现已7岁大的克隆犬，将为科学家们比较克隆动物与提供体细胞的父辈间的健康与寿命，提供独特的研究机会。狗与其它哺乳动物不同，其