亚盛医药细胞凋亡管线再获进展
10月9日，亚盛医药宣布，美国FDA日前授予该公司细胞凋亡管线在研原创新药MDM2-p53抑制剂APG-115、Bcl-2/Bcl-xL抑制剂APG-1252两项孤儿药资格，分别用于治疗急性髓系白血病（AML）、小细胞肺癌（SCLC）。截至目前，亚盛医药共有4个在研新药获得6项FDA孤儿药资格。“孤儿药”又称为罕见药，指用于预防、治疗、诊断罕见病
每3000人里就有1人得这种病，我们距离治愈还有多远？
根据多发性硬化国际联合会（MSIF）的调研数据，全球每3000个人中，就有1人罹患多发性硬化（multiple sclerosis，MS）。这个听上去让人疑惑且陌生的名字，目前还没有治愈的方法。如果不进行规范的疾病管理，随着时间和疾病的进展，严重患者将有致残风险。30年前，患者根本找不到任何一款获批治疗MS的药物，只能在疾病复发时用大剂量激素应对。时过境迁，
亚盛医药Bcl-2抑制剂再获FDA孤儿药资格
9月7日，亚盛医药宣布，美国FDA授予其在研原创新药Bcl-2抑制剂APG-2575孤儿药资格，用于治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL）。这是APG-2575获得的第二个FDA授予的孤儿药资格。今年7月，该药已获FDA授予首个孤儿药资格，适应症为华氏巨球蛋白血症（WM）。APG-2575是亚盛医药开发的一款在研新型口服Bcl-2选择性小分子抑制剂，可通过选择性抑
《自然》子刊：鼻子里喷一下就有望产生保护？
全球范围内，累计新冠确诊病例已经超过2200万，死亡人数接近80万。随着夏天的逐渐离去，人们也开始担心进入秋冬之后，疫情是否会愈演愈烈。而有望保护人群的新冠疫苗，则成为了全球的希望。今天，《自然》子刊《自然通讯》（Nature Communications）在线发表了一项研究，介绍了一款新型的新冠疫苗。本研究的通讯作者为呼吸疾病国家重点实验室的陈
每50人里就有一个致病突变：我们如何改变了这种无药可治的疾病？
每50个人里，就有一个人的体内，隐藏着致命的SMN基因突变。SMN基因决定了人类运动神经元的存活。如果它失去作用，就会导致一种叫做脊髓性肌萎缩症（spinal muscular atrophy，SMA）的遗传性疾病，一些严重的患者甚至会失去呼吸和吞咽能力，悲惨地死去。事实上，SMA也是造成2岁以下婴幼儿死亡的头号遗传杀手。图片来源：Image by sath
斩获FDA优先审评资格 法布里病创新疗法有望明年初获批
Protalix BioTherapeutics公司与其合作伙伴Chiesi Global Rare Diseases公司今天宣布，美国FDA已经接受了为pegunigalasidase-α递交的生物制品许可申请（BLA），并授予其优先审评资格，适应症为成人法布里病（Fabry Disease）患者。Pegunigalasidase-α是该公司设
法布里病新药！Protalix/凯西长效α-半乳糖苷酶A产品pegunigalsidase alfa获美国FDA优先审查！
pegunigalsidase alfa是长效重组聚乙二醇化交联α-半乳糖苷酶A，半衰期约80小时。
澳大利亚研究指出一些导致更年期症状的风险因素
澳大利亚昆士兰大学的一项新研究表明，一些女性更易出现盗汗等更年期症状，这与月经初潮时间较早、体重超标等风险因素相关。昆士兰大学公共卫生学院研究人员在国际学术刊物《BJOG：国际妇产科杂志》上报告说，他们对超过1.8万名英国、美国、澳大利亚的中年女性健康数据进行了分析。结果显示，月经初潮在11岁或更早时间的女性，与在14岁及以后的女性相比，进入更年期后出现潮热
澳大利亚新疗法或可修复阿尔茨海默病造成的记忆损伤
澳大利亚麦考里大学科研人员日前宣布，他们发现一种基因疗法可修复小鼠因阿尔茨海默病造成的记忆损伤。研究人员希望这一疗法未来可以用于阿尔茨海默病的临床治疗。阿尔茨海默病患者的一种病理变化是脑内Tau蛋白过度磷酸化。研究人员发现，这种基因疗法可以激活脑内自然存在的一种名为p38伽马的酶。这种酶被激活后可以调节脑内Tau蛋白过度磷酸化，从而抑制阿尔茨海默病病情发展。