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Science子刊:一种称为SR-18292 的分子有望治疗镰状细胞病

研究表明,将一种小分子与羟基脲结合使用,可以通过不同的机制提高胎儿血红蛋白的生成。这可能为那些对羟基脲单独治疗效果不佳的镰状细胞病患者提供一种重要的新治疗选择。

2024-08-12

分子糖尿病新药临床试验遭FDA暂停,Biomea股价大跌57%

Biomea Fusion专注于发现和开发口服共价小分子,用于治疗代谢疾病和基因驱动的癌症。

2024-06-07

《神经元》:科学家首次发现,胶质细胞对于健康的血脑屏障竟然不是必需的!

在健康的大脑中,小胶质细胞不会影响血脑屏障的特性。但是需要注意的是,小胶质细胞仍可能在响应某些刺激的血脑屏障特性动态调节中发挥作用,以及在衰老和疾病相关血脑屏障变化中发挥较大的作用。

2024-08-18

赛诺菲潜在“first-in-class”分子疗法达主要终点

Rilzabrutinib是一种口服、可逆、共价BTK抑制剂,有望成为多种免疫介导疾病的“first-in-class”或“best-in-class”治疗药物。

2024-05-25

Neuron:胶质细胞通过隧道纳米管与神经元建立连接并拯救神经元

研究结果表明小胶质细胞通过隧道纳米管,清除神经元中的蛋白聚集物和转移功能线粒体,直接支持神经元的健康,并能缓解神经退行性病变的进展。

2024-08-07

Nature:新研究发现RNA结合蛋白La可提高先导编辑效率

在一项新的研究中,美国普林斯顿大学的Jun Yan和Britt Adamson及其同事们描述了一种更高效的先导编辑器(prime editor)。

2024-04-28

阿斯利康“first-in-class”口服分子获FDA批准上市

中期疗效数据显示,第12周时与安慰剂加Ultomiris或Soliris相比,接受Voydeya加Ultomiris或Soliris患者的血红蛋白水平的最小二乘均值(LSM)相对于基线的变化显著增加。

2024-04-02

Sci Trans Med:夏伟梁、陆舜团队合作揭示PTPRT缺失增强非细胞肺癌抗肿瘤免疫疗效

STING通路的激活在肿瘤免疫中是一把双刃剑:STING的激活不仅促进T细胞浸润和杀伤,同时也被证明诱导免疫抑制分子如PD-L1和IDO的表达,高剂量的STING激动剂可诱导T细胞凋亡。

2024-09-14

《细胞·干细胞》:神经元APOE4与胶质细胞在阿尔茨海默病中「协同作案」!

APOE4神经元显著增加了小鼠的Aβ和p-tau沉积,在没有早发性AD突变的小鼠中,小胶质细胞耗竭减少了移植了人APOE4神经元的小鼠的Aβ和p-tau沉积。

2024-11-13

Nat Commun:大脑中的TGF-β信号通路有助于维持胶质细胞的平衡,防止认知缺陷

小胶质细胞以一种“空间上精确控制”的方式自己制造配体,这种方式由每个小胶质细胞执行,这种机制被称为自分泌信号传导。

2024-06-30