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庞贝病第二代替代疗法(ERT)!欧盟批准赛诺菲Nexviadyme(avalglucosidase alfa)!

Nexviadyme治疗使庞贝病疾病关键表现(呼吸障碍和活动能力下降)有临床意义的改善。

2022-06-30

Theranostics: RNA干扰筛选发现,在乳腺癌细胞中,蛋白是PI3K抑制的合成致死伙伴

乳腺癌是一种恶性疾病,每八名女性中就有一人会在一生中患病(12.9%的终生风险)。由于其细胞和分子的异质性,这是至关重要的,以了解驱动乳腺癌的分子途径,以改善治疗方法。

2022-06-30

JACS:利用转化-抗人IgG抗体可让血糖仪定量检测新冠病毒抗体

在一项新的研究中,来自美国约翰霍普金斯大学和拉根研究所的研究人员报告了一种简单、准确的基于葡萄糖仪的测试方法,它涉及一种新型融合蛋白。

2022-06-23

揭示TMEM175和V-ATP携手调节溶酶体酸度以及TMEM175发生突变时为何增加帕金森病风险

在一项新的研究中,来自密歇根大学的研究人员指出在大约五分之一的帕金森病病例中,要把溶酶体中的一种小的、功能失常的蛋白作为风险因素。

2022-07-06

Molecular Therapy: Nucleic Acids棕榈酰转移对肿瘤浸润性免疫细胞和胶质瘤进展的潜在调节作用

胶质瘤是中枢神经系统中最致命、最常见的肿瘤。在手术干预和积极的放化疗后,许多胶质母细胞瘤(GBM)患者的预后仍然很差。

2022-06-30

北大生命学院季雄课题组揭示BRD2介导RNA聚合II转录的功能机理

在本研究工作中,作者建立了BRD2蛋白质瞬时降解胚胎干细胞系,结合多种技术手段分析发现BRD2蛋白降解导致不同基因的Pol II转录起始和延伸障碍。

2022-06-27

苯丙酮尿症信使核糖核酸替代疗法的研究进展

苯丙酮尿症(PKU)是由苯丙氨酸(Phe)代谢异常引起的常染色体隐性遗传病。PKU是由苯丙氨酸羟基酶(PAH)基因突变引起的,PAH基因编码一种肝酶,负责将膳食中的苯丙氨酸分解为酪氨酸(Tyr)。

2022-06-02

Nature子刊:朱听团队实现镜像核酸的定向进化,并拓展了在疾病诊疗中的应用

构成生命的天然核酸与蛋白质具有手性单一特性:天然核酸均由 D 型核糖组成,天然蛋白质几乎均由 L 型氨基酸组成。

2022-06-08

纳米调控活性氧增强大豆生物固氮研究取得新进展

韩鹤友教授团队根据大豆生物固氮酶的结构特点,研究设计了一种新型的锰铁纳米酶,构建纳米酶与大豆根瘤菌体系,通过持续调节ROS水平,延长结瘤期、增加根瘤数量,最终提高豆科植物共生固氮能力。

2022-06-18

核酸药物!靶向microRNA-134的反义寡核苷酸减少癫痫发作

安杰曼综合征是一种严重的神经发育障碍,影响每12,000-20,000名男性和女性患者中的1名。临床症状包括严重的认知障碍、共济失调和抗药性癫痫。

2022-05-30