Patisiran获批上市 “沉默”的小核酸药物曙光乍现？
上周，世界首例免疫艾滋病基因编辑婴儿诞生的消息刷屏网络，随即引起轩然大波，而基因编辑则是利用生物学手段（如CRISPR/Cas9技术）实现对特定的基因片段的敲除或者修复，技术并非创新且已成熟，但风险仍兼而有之（如脱靶效应、收益与风险问题等），故此已遭多方强烈反对。而基因沉默则是另外一项与基因相关的技术，本文将小核酸药物、市场规模、主要参与者等方面予以介绍。1、Patisiran获批上市
我国科学家从结构上揭示酵母核糖核酸酶P加工tRNA前体机制
2018年11月13日/生物谷BIOON/---作为一种通用酶，核糖核酸酶P（RNase P）是一种通用核酶，已在生命的三个王国中发现。它加工tRNA前体（pre-tRNA）的5'端。RNase P是一种核糖核蛋白复合物，由单个具有催化能力的RNA组分和可变数量的蛋白组成。与仅含有一种小蛋白辅因子的细菌RNase P不同的是，古细菌RNase P和真核生物细胞核中的RNase P已进化出相当复杂的
研究人员利用核酸自组装结构实现基因药物递送
基因治疗是一类在疾病发生的最根本层面上实现相关治疗的研究策略。现已上市的基因治疗药物大多是以病毒为载体实现基因递送的。病毒载体的引入无疑会引起人们对该类治疗体系的生物安全性产生顾虑。因此，发展生物相容的基因递送载体就显得越来越重要，并且成为具有挑战性的前沿课题之一。近年来发展起来的DNA折纸纳米技术是一种独特的自下而上的自组装纳米技术，可被用于设计和制备具有各类尺寸和形貌可控的自组装纳米结构。DN
发现环状核酸酶通过降解环状寡腺苷酸让III型CRISPR/Cas系统失活
2018年9月23日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自苏格兰圣安德鲁斯大学的研究人员鉴定出CRISPR基因组工程工具包中的一个重要的新组分。这将引发遗传病和感染治疗变革。相关研究结果于2018年9月19日在线发表在Nature期刊上，论文标题为“Ring nucleases deactivate type III CRISPR ribonucleases by degrading c
罗氏与PureTech合作 开发口服核酸类药物
近日，罗氏集团（Roche）与总部位于美国麻省波士顿的PureTech Health公司签署了一项为期多年的合作协议，计划利用PureTech的乳源外泌体（milk-derived exosome）平台技术，为罗氏的反义寡核苷酸（AON）平台开发口服配方的核酸类药物。外泌体是由细胞内富含特异性miRNA的多泡体（multivesicular bodies）分泌到胞外的膜状脂
研究人员开发出新型Cas9核酸酶 提高基因编辑安全性
CRISPR/Cas9基因编辑技术问世以来已经在很多领域得到广泛的应用。利用这一技术开发的基因疗法在医疗健康领域中具有巨大的应用前景。CRISPR/Cas9技术能够对基因组在指定位点进行基因编辑，但是对这项技术的一个常见的忧虑是担心基因编辑会在不该出现的地方发生。日前，英国巴斯大学(University of Bath)和卡迪夫大学(Cardiff University)的研究人员利用合成生物学(
：核酸适体/纳米金生物传感器用于外泌体表面蛋白分子图谱分析
外泌体是由细胞分泌的膜被小泡，用于细胞间交流，因其含有与母细胞相关的蛋白及遗传物质，近年来逐渐成为一种新兴的非侵入式肿瘤诊断的生物标志物。外泌体用于肿瘤诊断常需要分析其表面蛋白类型，但由于缺乏准确可行且易操作的分析方法，使得目前在分析不同外泌体表面蛋白质的微小差别上仍面临挑战。现有的质谱、免疫分析法、纳米等离子体传感等蛋白分析方法在快速筛选外泌体蛋白上都受到各方面的制约，因
我国首个反义核酸药物获准进入临床研究
国家药品监督管理局近日批准了我国首个反义核酸药物“注射用CT102”进入临床试验研究。我国是肝癌高发国家，而肝癌的治疗手段非常有限，注射用CT102有望为肝癌患者提供一种全新的基因靶向治疗手段。据了解，军事医学研究院王升启研究员主持了“注射用CT102”的研发，其带领的团队自1990年起在我国从零开始致力于反义核酸药物研究，先后在国家自然科学基金、国家“863”计划、国家重大新药创制专项等资助下，
肿瘤细胞专属性球形核酸探针可用于精准手术导航
近期，中国科学院合肥物质科学研究院特聘研究员（安徽大学教授）、国家杰出青年基金获得者张忠平领导的研究团队在肿瘤细胞检测及精准手术导航方面取得突破。相关研究成果近日发表在国际化学期刊ACS Nano（DOI： 10.1021/acsnano.8b00743）上，并已申请了国家发明专利。癌症是一种高发病率和高致死率的疾病，其共性是细胞不受控制生长和永生化。在活体条件下精确区分肿瘤细胞和正常细胞是癌症早
开发出基于CRISPR的一次性多重核酸检测平台
小编推荐会议：2018基因编辑与基因治疗研讨会2018年2月19日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，之前首次开发出一种快速而又廉价的高度灵敏的基于CRISPR的诊断工具---被称作SHERLOCK（Specific High Sensitivity Enzymatic Reporter UnLOCKing）---的研究人员极大地增强了这种工具的功能，并且开发出一种微型试纸条测试方法，这种