Mol Ther:新型基因疗法或可用于治疗杜氏肌营养不良症
2013年1月16日 讯 /生物谷BIOON/ --通常情况下,一项最新的研究结果往往会帮助科学家寻找到改善人类健康问题的答案或者寻找到某项难关的突破口,近日,来自密苏里大学的研究者通过对杜氏肌萎缩症(DMD)犬类模型进行研究详细地揭示了其使用基因疗法如何来治疗肌营养不良症,相关研究成果刊登于国际杂志Molecular Therapy上。
Science:肠道微生物导致了严重的营养不良
一则对马拉维的年幼双胞胎的研究揭示,一种叫做夸休可尔症(kwashiorkor)的严重、急性形式的营养不良与某些肠道细菌有关,而不是仅仅与营养有关。这些结果表明,对世界上某些营养不良的儿童来说,仅仅让他们摄入更多的卡路里将不足以让他们变得健康。
:分子辅助杜氏肌营养不良症的反义疗法
研究人员发现了一种可使针对杜氏肌营养不良症的反义寡核苷酸疗法变得更为有效的辅助药物。一种联合疗法可显着地减缓该肌肉消耗性疾病的进展,这种疾病使得大多数的患者在12岁时就坐上了轮椅。在罹患肌营养不良症的人中,反义寡核苷酸疗法被用来修补基因剪接体系并跳过一个叫做外显子的蛋白编码基因。外显子跳读纠正了一个受到破坏的读码框并恢复了抗肌萎缩蛋白的生产。
Nucl Acids Res:揭示特殊酶类DDX6或可有效抑制肌营养不良症的发展
近日,刊登在国际杂志Nucleic Acids Research上的一篇研究论文中,来自奥尔胡斯大学的科学家通过研究在肌营养不良症患者的机体细胞中发现了一种新型的名为DDX6的酶类,这对于研究者开发新型治疗肌营养不良症的疗法非常关键。
JAMA:心脏起搏器可改善1型肌强直性营养不良患者生存率
3月28日,《美国医学会杂志》(Journal of American Medical Association)发表的一项回顾性队列研究显示,对于心电图提示心脏传导异常的1型肌强直性营养不良患者,置入永久性心脏起搏器与定期监测的非侵入性策略相比,可显著改善患者的生存率。
Sarepta杜氏营养不良症药物即将提交FDA审批
生物技术公司Sarepta公司最近宣布公司研发的用于治疗杜氏肌营养不良症的药物eteplirsen即将被提交FDA审核申请上市。
Clin Nutr:营养不良与多种慢性疾病发展相关
近日,Adelaide大学完成的一项国际研究第一次表明,营养不良--包括缺乏水果,蔬菜和全谷物与多种慢性疾病的发展相关。该研究调查了超过1000名中国人为期五年的健康,饮食和生活方式数据,结果发表在Clinical Nutriti
GSK治疗杜氏肌营养不良药物drisapersen三期研究失败
2013年10月9日讯 /生物谷BIOON/ --制药巨头葛兰素史克公司开发的用于治疗杜氏肌营养不良的药物drisapersen上周宣布失败。公司表示在分析数据后发现,此次三期研究未能达成任何有价值的研究结果。在这次长达48周的研究中,使用drisapersen的患者相比于安慰剂组未能有明显改善。
Nature:肠道微生物群落对营养不良的反应
儿童营养不良是很多低收入国家的一个主要健康问题,虽然死亡率可以通过治疗性食物干预降低,但在严重急性营养不良情况下却难以实现健康生长的完全恢复。
EMBO Mol Med:新型化学制剂或可有效治疗杜氏肌营养不良症
2013年9月10日 讯 /生物谷BIOON/ --近日,来自华盛顿国家儿童医疗中心的研究者通过研究发现了一种口服药物或可以潜在治疗肌营养不良症;研究者表示,VBP15制剂可以有效降低肌营养不良症小鼠的炎性症状,而且其也可以保护并且增强患者的肌肉功能,相关研究刊登于国际杂志EMBO Molecular Medicine上。