打开APP

TLR4是营养不良训练免疫的调节因子

杜氏肌营养不良症(DMD)是一种X染色体连锁隐形遗传性疾病,大约每5000名男性中就有1人患病。

2022-02-21

Molecular Therapy: Nucleic Acids | DUX4靶向反义寡核苷酸全身给药治疗面肩肱骨营养不良

面肩肱骨肌营养不良症(FSHD)是最常见的骨骼肌营养不良症之一。FSHD患者的骨骼肌病理是由转录因子DUX4的不适当表达引起的,DUX4激活了不同的肌毒途径。

2022-01-17

Resolvin-D2靶向源性细胞,改善营养不良的肌肉再生

在杜氏肌营养不良症(DMD)中,营养不良蛋白的缺乏会导致肌肉退化,而慢性炎症和肌肉干细胞再生能力的降低会加剧肌肉退化。

2021-11-11

EMBO Mol Med:科学家识别出一种能诱发先天性营养不良的关键基因

2021年11月30日 讯 /生物谷BIOON/ --为了有针对性地治疗一种疾病,研究人员就需要在分子和细胞水平上理解疾病的过程,这对于包括先天性肌营养不良症(CMD,congenital muscular dystrophies)在内的多种肌肉疾病来说也是如此。近日,一篇发表在国际杂志EMBO Molecular Medicine上题为“BET1 vari

2021-11-30

系统性递送靶向 DUX4 的反义寡核苷酸治疗面肩肱型营养不良

面部肩胛肱肌营养不良症(FSHD)是最常见的骨骼肌营养不良症之一。FSHD患者骨骼肌病理是由转录因子DUX4的不恰当表达引起的,它激活了不同的肌毒途径。目前还没有分子疗法可以延缓或防止FSHD骨骼肌萎缩。

2021-11-24

Nat Commun:发现Resolvin-D2分子改进肌肉再生,有望治疗肌肉萎缩

在一项新的研究中,加拿大蒙特利尔大学的Nicolas Dumont教授领导的一个研究团队发现了一种新的治疗分子Resolvin-D2。它有潜力通过刺激肌肉干细胞的活性,极大地改善DMD患者的生活质量。

2021-11-07

营养不良(DMD)基因疗法!辉瑞PF-06939926 III期临床研究对首例患者给药治疗!

临床数据显示,单次静脉输注后,微小肌营养不良蛋白稳定表达、肌肉功能持久改善。

2021-01-12

针对营养不良基因疗法 礼来与Precision达成合作

 11月20日,礼来和Precision BioSciences向外宣布了一项研究合作和独家许可协议,协议内容主要是礼来将利用Precision专有的ARCUS?基因组编辑平台,研究和开发潜在的遗传疾病体内疗法,关注的适应症是杜氏肌营养不良症(DMD)和其他两个未公开的基因靶标。根据该协议的条款,Precision将获得1亿美元的前期现金付款,以及

2020-11-24

Nature子刊:经改进靶向毒性RNA的CRISPR-Cas9有望治疗强直性营养不良I型

2020年9月23日讯/生物谷BIOON/---强直性肌营养不良I型(Myotonic dystrophy type I, DM1)是最常见的成人发病性肌肉营养不良。患有这种疾病的人遗传了重复的DNA片段,导致了重复性RNA的毒性堆积。因此,天生患有强直性肌营养不良的人经历了渐进性肌肉萎缩和虚弱以及其他各种衰弱症状。CRISPR-Cas9是一种越来越多地用于

2020-09-23

营养不良(DMD)新药!美国FDA批准第二款53号外显子跳跃疗法Viltepso!

Viltepso是一种反义寡核苷酸药物,通过跳过第53号外显子发挥作用。

2020-08-13